Kankermedicijnen met voorlopige goedkeuring maken belofte niet waar

Met een voorlopige goedkeuring komen nieuwe potentieel effectieve oncologische medicijnen sneller bij patiënten terecht. Maar vaak maken deze medicijnen de belofte niet waar. Dat blijkt uit een reviewartikel in Lancet Oncology van Simone Koole e.a. Ook blijken de medicijnwaakhonden FDA en EMA vaak van mening te verschillen.

Om nieuwe potentieel effectieve medicijnen sneller bij de patiënt te krijgen, kunnen FDA en EMA zo’n medicijn een voorlopige goedkeuring geven. In de Verenigde Staten heet dit het Accelerated Approval Program en in de Europese Unie het conditional marketing authorisation programme. Bij deze versnelde voorlopige goedkeuring ligt de lat voor de bewijslast aanzienlijk lager. Data uit fase I- en -II-studies met surrogaateindpunten volstaan bijvoorbeeld al.

Grote verschillen

Arts en promovenda Simone Koole en collega’s namen het beleid van beide medicijnwaakhonden onder de loep en stelden grote verschillen vast. Van de oncologische medicijnen die in de afgelopen jaren versneld op de Amerikaanse markt kwamen, werden die voor 26 indicaties teruggetrokken. Hiervan hadden er acht nog steeds goedkeuring van de EMA voor de Europese markt. Vijftien hadden nooit EMA-goedkeuring gehad. De overige drie hadden aanvankelijk ook goedkeuring, maar die trok de EMA in.

Belofte niet waargemaakt

Een andere doorn in het oog van de onderzoekers is het surrogaateindpunt. Voor oncologische medicijnen zijn de algehele overlevingskans (overall survival) en kwaliteit van leven de geëigende eindpunten. Surrogaateindpunten zijn hiervan afgeleid en kunnen sneller bereikt worden. In een overzicht vergelijken de onderzoekers de uitkomsten voor de surrogaateindpunten en de geëigende eindpunten voor een aantal medicijnen die voorlopig werden goedgekeurd. Hieruit blijkt dat het grootste deel van de medicijnen de belofte niet waarmaakt – of zelfs schadelijk zijn.

Kosten

Het terugtrekken van medicijnen met voorlopige goedkeuring voor bepaalde indicaties is problematisch. Oncoloog en coauteur Hans Westgeest post op LinkedIn: ‘Het is bijvoorbeeld schadelijk voor patiënten, maar ook voor onze collectieve zorggelden (en daarmee voor andere patiënten) en het vertrouwen in wetenschap en geneeskunde. Op hetzelfde socialemediaplatform reageert Koole: ‘Innoveren en snelle toegang tot geneesmiddelen is een mooi streven in de oncologie. De snelheid zou echter niet ten koste moeten gaan van de kwaliteit van het onderzoek naar geneesmiddelen.’

DOI: 10.1016/S1470-2045(23)00592-2