AMC maakt duur medicijn voortaan zelf

Het AMC bereidt het middel CDCA (chenodeoxycholzuur) voor patiënten met de zeldzame stofwisselingsziekte ziekte CTX (cerebrotendineuze xanthomatose) sinds deze maand zelf.

Het Amsterdamse academische ziekenhuis doet dit, omdat fabrikant Leadiant het middel als weesgeneesmiddel heeft geregistreerd en daarna de prijs ongeveer heeft vervijfvoudigd.

Door de prijsverhoging van het geneesmiddel, dat eerder ongeveer 30 tot 40 duizend euro per patiënt per jaar kostte, hebben de zorgverzekeraars besloten het middel niet langer te vergoeden. Het AMC bereidt het middel, waar geen patent meer op rust, nu tegen kostprijs in de eigen apotheek. Ook patienten van buiten het AMC kunnen het middel bij de apotheek van het AMC bestellen. Volgens het AMC was het moeilijkste om aan de grondstof voor het middel te komen. Uiteindelijk is in China een producent gevonden die de grondstof naar de Europese vereisten kan maken.

Al eerder waren er apothekers en patiëntenorganisaties met plannen om dure geneesmiddelen na te maken. Zo stelde patiëntenorganisatie Inspire2Live in oktober 2017 voor om de medicijnen nivolumab of olaparib na te maken, om daarmee een rechtszaak uit te lokken. In een bericht op de eigen website zegt de organisatie nog steeds bezig te zijn met inventariseren welke ziekenhuizen en apotheken willen meedoen met welke geneesmiddelen én daarover te onderhandelen met zorgverzekeraars. De organisatie is enthousiast over het initiatief van het AMC.

In november kondigde apotheker Paul Lebbink uit Den Haag aan dat hij het middel Orkambi wilde namaken; producent Vertex vraagt 170.000 euro per patiënt per jaar voor het middel. Lebbink verwachtte het te kunnen maken voor 20.000 euro per patiënt. Nadat het ministerie een prijsakkoord bereikte met de fabrikant – en het tóch vergoed zou worden – trok Lebbink zijn plannen terug.

In Nederland zijn ruim zestig patiënten met de ziekte CTX. Vijftig van hen worden behandeld in diverse ziekenhuizen, waaronder het AMC. Patiënten met CTX missen een enzym om galzuur aan te kunnen maken. Door die blokkade in de productie maakt het lichaam andere stoffen aan die toxisch zijn. Dat kan leiden tot ziekteverschijnselen in met name hersenen, ogen en pezen. Als patiënten het geneesmiddel niet krijgen, kan dat volgens AMC leiden tot ernstige klachten.