Dagelijks opinie, nieuws en achtergronden

Inloggen
naar overzicht
Wetenschap

Patiëntenparticipatie moet meer dan alleen symbolisch zijn

1 reactie
getty images
getty images

Laat patiënten écht meedenken over de opzet van klinische studies, en zet ze niet alleen in om het vakje patiëntenparticipatie te kunnen afvinken, zegt promovenda Charlotte Gaasterland.

Het onderzoek naar zeldzame ziektes kent meer obstakels dan dat naar veelvoorkomende aandoeningen: minder deelnemers, minder bekendheid, minder geld. Niet voor niets heeft de Europese Commissie een flinke subsidie toegekend aan het Asterix-project: een onderzoeksproject gericht op het verbeteren van de efficiëntie van trials bij zeldzame aandoeningen. Charlotte Gaasterland onderzocht hoe je patiënten zo goed mogelijk kunt betrekken bij het opzetten van klinische studies. Niet iedereen zal denken dat dát de manier is om efficiëntie te vergroten. Gaasterland: ‘Toch kan dat wel het geval zijn, bijvoorbeeld als het gaat over uitkomstmaten bij geneesmiddelonderzoek. Patiënten kunnen beter dan wie ook zeggen welke veranderingen, in klachten of functioneren, relevant zijn. Zeker bij zeldzame aandoeningen zijn patiënten daarin dé expert. Daar kun je beter vooraf tijd in steken, zodat je bij het afronden van de studie uitkomsten hebt waar je iets aan hebt.’

Met dat doel voor ogen is er voor het Asterix-project een Patient Think Tank (PTT) opgericht. Deze tien patiënten met een zeldzame ziekte wisten allemaal veel van wetenschappelijk onderzoek en regelgeving. Gaasterland interviewde hen over patiëntenparticipatie: ‘Patiënten willen zo vroeg mogelijk meedenken over studieopzet, en pleiten voor een zo klein mogelijke placebogroep. Een ander interessant aspect dat zij noemen, is dat een dubbelblind onderzoek bij zeldzame aandoeningen vaak minder geblindeerd is dan onderzoekers denken. Veel van deze patiënten hebben via internet nauw contact met lotgenoten. Ze weten van elkaar wie er meedoet aan een studie, en bespreken online de mogelijke effecten en bijwerkingen. Zo ontstaat er een vermoeden wie wel en niet het werkzame middel krijgt. Dat kan de uitkomsten beïnvloeden.’

Kleine placebogroepen, ondermijning van de dubbelblinde studieopzet: daar worden wetenschappers niet blij van. Gaasterland: ‘Als je weet dat de blindering in de praktijk anders kan uitpakken, dan kun je daar wat aan doen. Door goede uitleg over het nut van blindering zijn patiënten wellicht geneigd details voor zich te houden. Hetzelfde geldt voor het belang van een placebogroep: dat is goed uit te leggen. Patiënten hebben daar soms ook andere ideeën over. Zo zien zij zelf mogelijkheden voor het opzetten van een register waarin alvast gegevens worden verzameld, over ziektebeloop bijvoorbeeld. Als daarin variabelen staan die bij een toekomstige trial als uitkomstmaat van pas kunnen komen, zou je zo’n register kunnen gebruiken als historische controlegroep. De vraag is of een geneesmiddelautoriteit dat zou accepteren. Maar zeldzame ziektes zijn ook uitzonderlijk, onconventionele oplossingen kunnen nodig zijn.’

Gaasterland testte een werkwijze om patiënten vroeg bij een onderzoeksopzet te betrekken, de Power-tool. Die helpt onderzoekers om gestructureerd, van voorbereiding tot aan follow-up, stappen te zetten om de rol van patiënten optimaal te benutten. ‘Zeker als het gaat om welke meetinstrumenten worden ingezet, kan deze werkwijze helpen. Soms gaat het om heel praktische zaken, waar onderzoekers niet zo snel aan denken. Zoals een plek waar metingen plaatsvinden die met de rolstoel niet goed bereikbaar is, terwijl de meeste deelnemers daarvan afhankelijk zijn’, zegt Gaasterland. De Power-tool zou volgens Gaasterland vaker moeten worden uitgeprobeerd, met name door onderzoeksgroepen die niet gewend zijn om met patiënten samen te werken. Wat haar betreft zouden geneesmiddelautoriteiten of subsidieverstrekkers een dergelijke werkwijze verplicht moeten stellen. ‘Nog te vaak hebben patiënten alleen een symbolische rol, zonder dat ze wezenlijk kunnen bijdragen. Wetenschappers zijn soms huiverig voor een gelijkwaardige rol van patiënten, maar ik denk dat beide kanten tot elkaar kunnen komen als ze er allebei tijd en moeite in stoppen.’

Charlotte Gaasterland promoveerde 3 oktober aan de UvA op haar proefschrift ‘Patient involvement in rare disease trial design’

Wetenschap promotie
  • Sophie Broersen

    Journalist en arts niet-praktiserend Sophie Broersen schrijft over geneeskunde en zorg in de volle breedte: van wetenschap tot werkvloer, van arts-patiëntrelatie tot zorg over de grens. Samen met de juristen van de KNMG becommentarieert zij tuchtzaken.  

Dit artikel delen
Op dit artikel reageren inloggen

Reacties

  • W.J. Duits, bedrijfsarts, Houten 16-10-2019 10:26

    "Is dubbelblind onderzoek altijd de beste vorm? In feite heb je een onuitputtelijke bron van gegevens van patiënten die de behandelingen nog niet hebben gehad bij nieuwe behandelingen van zeldzame ziektes, in het verleden was de nieuwe behandeling er namelijk nog niet. Is het een idee om bij dit type onderzoeken het "ouderwetse" beschrijvende onderzoek te gebruiken? "

 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.