Remissie door stamceltransplantatie bij MS
1 reactieOndanks behandeling hebben veel patiënten met relapsing remitting MS (RR-MS) aanvalsgewijze terugvallen van oude en nieuwe klachten. Bij deze patiënten kan stamceltransplantatie een langdurige remissie bewerkstelligen. Dat schrijven Richard Nash e.a. in JAMA Neurology.
Bij 24 patiënten met RR-MS werd een autologe hemapoëtische stamceltransplantatie uitgevoerd. Deze stamcellen kunnen mogelijk de schade die door MS wordt veroorzaakt in het centraal zenuwstelsel, herstellen of het immuunsysteem ‘resetten’ waardoor de MS voor langere tijd verdwijnt. Eindpunten in de studie waren mortaliteit en ziekteactiviteit gemeten middels MRI en een invaliditeitsscore. Bij bijna 80 procent van de patiënten werd geen ziekteactiviteit gemeten in de 3 jaar na de stamceltransplantatie. Wel werd verbetering van kwaliteit van leven en neurologische activiteit gezien. Eén patiënt overleed tijdens de studie door progressie van MS en een andere aan een astma-aanval. De gerapporteerde bijwerkingen bleken grotendeels in lijn met wat verwacht mag worden bij een autologe stamceltransplantatie en de immuun onderdrukkende behandeling die eraan voorafgaat. De auteurs wijzen er daarom op dat de behandeling niet zonder risico’s is en niet moet worden toegepast als een andere therapie werkzaam is.
De resultaten zijn slechts een tussentijdse analyse. Over twee jaar zullen de auteurs de vijfjaarsresultaten publiceren. Uit eerdere studies blijkt dat patiënten met RR-MS na autologe hemapoëtische stamceltransplantatie betere uitkomsten laten zien dan patiënten met progressief verslechterende MS. Uit die studies bleek echter ook dat een groot deel van de RR-MS-patiënten na een bepaalde periode toch ziekteactiviteit vertoont. Tot op heden is de verwachting dat hoe langer de follow-up zal duren, hoe groter de kans op ziekteactiviteit, maar toekomstig onderzoek zal dit moeten uitwijzen. Ook is de vraag of het geneeskundig effect kan worden toegeschreven aan de stamceltransplantatie of de hieraan voorafgaande immuunbehandeling. Samengevat biedt onderzoek naar stamcellen opwindende mogelijkheden voor patiënten met MS. Maar het staat nog in de kinderschoenen.
Danka Stuijver
JAMA Neurology
Links:
Leefstijl beïnvloedt beloop MS
Nieuwe orale MS-medicatie effectief
Reacties
"Aanvulling
Dit berichtje in de rubriek Wetenschap verwijst naar de online publikatie van JAMA Neurology gedateerd 29 december 2014 van Nash et al. over autologe hematopoietische stamcel transplantatie (AHSCT) bij 25 patiënten met refractaire relapsing remitting MS (RRMS) na 3 jaar follow up. Maar dat was alweer oud nieuws. Even fraaie uitkomsten na 5 jaar follow up bij 35 Zweedse MS patiënten waren al in februari 2014 bekend 1).
De eerste klinische resultaten van AHSCT bij refractaire MS zijn bijna 20 jaar geleden gepubliceerd 2), nadat de werkzaamheid in uitgebreid dierexperimenteel onderzoek was vastgesteld 3).
Sindsdien zijn er meer dan 600 MS patiënten met deze behandeling in de medische literatuur beschreven 4). Kluwer’s UpToDate nam in 2014 AHSCT onder MS treatments op als volgt : …. has shown promise in patients with progressive forms of MS and in those with refractory relapsing-remitting MS. In het licht van de 68% ziektevije overleving (geen relapsen, geen nieuwe MRI lesies en geen EDDS progressie) en geen mortaliteit in de Zweedse studie lijkt dat nogal een understatement. Zeker veelbelovend is dat na 40 maanden follow up geen relapsen meer voorkwamen en dat bij diverse patiënten ook herstel van functieverlies optrad. Datzelfde geldt voor de vorige week gepubliceerde resultaten van Burt et al. bij 123 patienten met RRMS na behandeling met een iets mildere (nonmyeloablative) immunosuppressieve conditionering en AHSCT 5).
Al dat nieuws is zo goed dat er al wordt gediscussieerd over de vraag wanneer je MS als genezen mag beschouwen 6).
---------------------------------------------------------------------
1. J. Burman et al. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2014 Oct;85(10):1116-21. doi: 10.1136/jnnp-2013-307207. Epub 2014 Feb 19.
2. Fassas A, et al. Peripheral blood stem cell transplantation in the treatment of progressive multiple sclerosis: first results of a pilot study. Bone Marrow Transplant. 1997; 20: 631-8
3."