Organoïden voorspellen werkzaamheid medicatie CF
Plaats een reactieEr bestaat hoop dat binnen afzienbare tijd met behulp van organoïden – of mini-orgaantjes – voor een aantal ziekten de effectiviteit van medicatie op individueel niveau valt te voorspellen.
Utrechtse onderzoekers hebben wat dat betreft bij patiënten met taaislijmziekte (cystic fibrosis, CF) een forse stap voorwaarts gezet. Gitte Berkers e.a. kweekten ‘rectale organoïden’ uit darmstamcellen van CF-patiënten waarop ze vervolgens medicijnen testten en gingen daarna in vivo het effect na van diezelfde geneesmiddelen. Ze rapporteren daarover in Cell Reports.
Om precies te zijn testten ze de werkzaamheid van drie verschillende medicijnen in 24 patiënten met verschillende genetische vormen van taaislijmziekte. Het gaat om ivacaftor (Kalydeco), een combinatie van ivacaftor en lumacaftor (Orkambi) en een combinatie van ivacaftor en tezacaftor (Symkevi). Het bleek dat de (kortetermijn)effecten van medicijnen op de luchtwegfunctie en zweetfunctie in patiënten uitstekend konden worden gekoppeld aan de effecten van medicatie op de rectale organoïden die genetisch identiek zijn aan de patiënt. Op deze wijze is er dus een gepersonaliseerde test voorhanden.
Al eerder liet de onderzoeksgroep in een ‘proof of principle’-studie in enkele patiënten zien dat met behulp van darmstamcellen de werkzaamheid van geneesmiddelen kan worden bepaald. De volgende stap is een grote Europese studie waarin het gebruik van deze methodiek voor vijfhonderd patiënten met de meest zeldzame vormen van taaislijmziekte verder wordt uitgezocht. Dat onderzoek is nu gaande.
Cell Reports: Rectal Organoids Enable Personalized Treatment of Cystic Fibrosis
Lees ook:- Er zijn nog geen reacties