Dagelijks opinie, nieuws en achtergronden

Inloggen
naar overzicht
Nieuws

Sikkelcelmiddel ook in sub-Sahara Afrika veilig

Plaats een reactie

Behandeling met hydroxyureum bij sikkelcelanemie is ook veilig voor kinderen in sub-Sahara Afrika. Dit blijkt uit onderzoek van Léon Tshilolo e.a. dat in The New England Journal of Medicine verscheen.

Hydroxyureum (of hydroxycarbamide) zorgt er via een stijging van het foetaal hemoglobine voor dat er minder sikkelcellen worden gevormd. Het kan bij sikkelcelanemie een effectieve behandeling zijn, die overleving verbetert, het optreden van pijnlijke sikkelcelcrises vermindert en de kwaliteit van leven doet stijgen. Klinisch onderzoek naar hydroxyureum vond echter tot nu toe vrijwel niet plaats op de plek waar sikkelcelziekte het meest voorkomt: Afrika. Gezien de andere omstandigheden (andere voedingstoestand, meer infectieziektes) was dat wel aangewezen. Tshilolo e.a. hebben daarom in vier landen (Angola, Congo-Kinshasa, Kenia en Oeganda) een studie opgezet. Er vond begrijpelijkerwijs geen vergelijking met een placebo plaats; het middel is immers vrijwel overal al standaardzorg.  

Er deden 606 kinderen (1-10 jaar oud) mee, van wie maar liefst 94 procent na drie jaar nog steeds meedeed. De behandeling was effectief: de Hb- en HbF-gehaltes stegen, het aantal pijnaanvallen halveerde, er waren twee derde minder transfusies en sterfgevallen. Het aantal infecties (anders dan malaria) nam af met ongeveer 40 procent, het aantal malariagevallen halveerde. Dosisbeperkende toxiciteit trad in de eerste drie maanden bij 5 procent van de kinderen op: dat was ruim binnen de vooraf bepaalde drempelwaarde voor veiligheid. 

De auteurs pleiten voor het beter beschikbaar maken van het middel in sub-Sahara Afrika, waar 50 tot 90 procent van de kinderen met sikkelcelziekte voor hun vijfde levensjaar overlijdt. Screening van pasgeborenen en het vervolgens tijdig starten met behandelen zou hier verandering in kunnen brengen.

N Engl J Med, 2019. Doi: 10.1056/NEJMoa1813598

LEES OOK

print dit artikel
Nieuws Wetenschap hematologie
  • Sophie Broersen

    Journalist en arts niet-praktiserend Sophie Broersen schrijft over geneeskunde en zorg in de volle breedte: van wetenschap tot werkvloer, van arts-patiëntrelatie tot zorg over de grens. Samen met de juristen van de KNMG becommentarieert zij tuchtzaken.  

Dit artikel delen
Op dit artikel reageren inloggen

Reacties

  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.