Gentherapie voor Parkinson
Plaats een reactieEr is een effectieve en veilige gentherapie ontwikkeld voor patiënten met een vergevorderd stadium van de ziekte van Parkinson. Met deze conclusie halen Peter LeWitt en collega’s deze week The Lancet Neurology.
De gentherapie grijpt aan op het eiwit glutaminezuur decarboxylase (GAD), dat betrokken is bij de productie van GABA. Door het – voor dit enzym – coderende gen te injecteren, vindt een verhoogde afbraak van de neurotransmitter GABA plaats.
45 patiënten, die goed reageerden op behandeling met levodopa, ondergingen een hersenoperatie. 22 patiënten kregen tijdens de operatie het GAD-gen geïmplementeerd. Bij de andere 23 patiënten vond schijnimplementatie plaats. In plaats van het gen diende de chirurg bij hen enkel fysiologisch zout toe. Zes maanden na de operatie was de motorische functie aanzienlijk verbeterd bij 4 van de 16 geanalyseerde patiënten in de interventiegroep en bij 3 van de 21 geanalyseerde patiënten in de controlegroep. In beide groepen waren hoofdpijn en misselijkheid de meest voorkomende bijwerkingen die optraden na de operatie.
In een commentaar schrijft neuroloog Michael Hutchinson dat de relatief kleine studie voor een dergelijke lastige, chirurgische ingreep, een geschikt aantal patiënten analyseert.
Volgens hem is het de grote vraag hoe lang de positieve bevindingen standhouden. Daarnaast betwijfelt hij of de gentherapie in praktijk beter resultaat levert dan diepe hersenstimulatie, die vooralsnog tot grotere symptomatische verbetering lijkt te leiden.
Roselien Herderschee
The Lancet Neurology 2011, doi: 10.1016/S1474-4422(11)70039-4 en -70041-2
Commentaar: At last, a gene therapy for Parkinson's disease?
Zie ook:
- dossier Ziekte van Parkinson en de MCtv-nascholing
- meer nieuws
- Er zijn nog geen reacties
