Toegang tot nieuwe kankermedicijnen in Europa kan sneller en uniformer

Patiënten met kanker krijgen in Europa niet allemaal tegelijk toegang tot de nieuwste oncologische geneesmiddelen, nadat die zijn goedgekeurd door het European Medicines Agency (EMA). Deze periode kan zelfs sterk variëren.

Dat blijkt uit een studie van onder andere het Nederlands Kanker Instituut, uitgevoerd in zes Europese landen: Hongarije, Italië, Nederland, België, Zwitserland en Frankrijk, waarvan Julie Vancoppenolle e.a. de resultaten hebben gepubliceerd in International Journal of Cancer.

De onderzoekers namen zes nieuwe medicijnen – olaparib, niraparib, osimertinib,

ipilimumab, nivolumab and ibrutinib – onder de loep voor twintig indicaties, waaronder borstkanker, eierstokkanker, prostaatkanker, melanoom, niet-kleincellige longkanker, niercarcinoom en chronische lymfatische leukemie. Ze deden hun onderzoek onder ziekenhuisapothekers van negentien ziekenhuizen, want wie precies wil weten wanneer de eerste patiënten met nieuwe medicijnen behandeld worden, moet zijn gegevens uiteraard ontlenen aan databases van ziekenhuizen.

Hongarije en België

De tijd tussen EMA-goedkeuring en daadwerkelijke toegang tot de zes medicijnen bedroeg gemiddeld 2,1 jaar. Met een variatie van 1 jaar vóór tot 7,1 jaar na goedkeuring van het medicijn. De gemiddelde tijd tussen EMA-goedkeuring en behandeling was het langst in Hongarije en België, gevolgd door Zwitserland en Nederland.

Ook het interval tussen goedkeuring door de nationale zorgautoriteiten en het besluit om een nieuw middel te vergoeden via de zorgverzekering was zeer variabel. Gemiddeld duurde het een halfjaar voordat patiënten behandeld werden met een nieuw middel, maar de variatie was ook hier groot: van 6,7 jaar vóór tot 6,2 jaar ná een vergoedingsbesluit. Onderzoeksleider Wim van Harten, tevens voorzitter van de raad van bestuur van ziekenhuis Rijnstate, noemt de verschillen ‘schokkend, zeker als je bedenkt dat alle landen en ziekenhuizen in principe dezelfde toegang hebben tot de onderliggende informatie. Los van de effectiviteit van de medicijnen – dat is een kwestie op zichzelf – krijgen sommige patiënten daar dus later toegang toe dan anderen.’

Gewonnen levensjaar

Er is een veelheid aan oorzaken voor de gevonden variatie, aldus de onderzoekers. Zo hanteren verschillende landen verschillende methoden om hun zorgbudget binnen de perken te houden. Over de vraag welke kosten acceptabel zijn voor één gewonnen levensjaar bestaat bijvoorbeeld geen overeenstemming. Sommige ziekenhuizen hebben zich toegelegd op de behandeling van specifieke tumortypes en soms worden eigen budgettaire afwegingen gemaakt.

Belangrijke factor is ook dat farmaceutische bedrijven een nieuw medicijn meestal eerst in dichtbevolkte, rijke landen zoals Italië, Frankrijk of Nederland lanceren, onder meer via zogeheten early access-programma’s (EAP’s). Dat brengt vertraging met zich mee voor patiënten elders in Europa. In meer dan de helft van de gevallen, zo bleek uit de studie, kregen de eerste patiënten via een dergelijk programma toegang tot een nieuw medicijn. De producent betaalt dan vaak het medicijn. Deze EAP’s worden voornamelijk aangevraagd door gespecialiseerde ziekenhuizen, die bijvoorbeeld onderzoek naar zo’n nieuw middel hebben gedaan en door hun klinische studies al veel contacten hebben met farmaceuten. Soms wordt de zorg ook bewust in een aantal centra geconcentreerd om ervaring met het middel op te bouwen.

Prijsonderhandelingen

Vertraging wordt zeker ook veroorzaakt door langdurige prijsonderhandelingen tussen farmaceutische bedrijven en nationale zorgautoriteiten. De EU stelt weliswaar dat binnen 180 dagen na EMA-goedkeuring duidelijk moet zijn wat een medicijn gaat kosten en of het vergoed wordt, maar die termijn wordt vaak niet gehaald. Een van de adviezen van de onderzoekers is dan ook om farmaceutische bedrijven aan een deadline voor het lanceren van een medicijn in alle lidstaten van de EU te houden en sterker de hand te houden aan die 180-dagentermijn.

Nationale zorgautoriteiten zouden verder onderling informatie moeten delen over hun prijsafspraken en vergoedingsbesluiten, stellen Vancoppenolle e.a. Probleem is wel dat het bij prijsafspraken met de farmaceutische industrie vaak juist part of the deal is dat je daarover je mond houdt. Van Harten weet dat, maar, zegt hij: ‘Het mag wel. Bovendien weten we uit onderzoek dat transparantie over prijzen tussen landen en over de onderliggende R&D-kosten juist leidt tot verlaging van prijzen in alle landen. En dat dit uiteindelijk geen nadelig effect hoeft te hebben op de R&D-investeringen, een tegenargument waar de industrie altijd weer mee schermt.’

Strenge criteria

Wat die early access-programma’s betreft is het, zegt Van Harten, belangrijk om ze verstandig in te zetten, dat wil zeggen voor de juiste medicijnen en aandoeningen. In Nederland is daartoe in 2021 het Drug Access Protocol ontwikkeld, dat strenge criteria hanteert, aanvragen beoordeelt en de EAP’s gebruikt voor real world-onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van een medicijn. Van Harten: ‘Om de kloof tussen EMA-approval en feitelijke beschikbaarheid te verkleinen kunnen real world-data, verzameld binnen die EAP’s, helpen. Dat gebeurt nu te gebrekkig en ook tussen landen is er geen uniformiteit.’ Verder zouden in ieder land medisch specialisten bijvoorbeeld in een database moeten kunnen vinden in welk ziekenhuis early acces-programma’s beschikbaar zijn.

Dat zo’n protocol geen overbodige luxe is, laat het onderzoek zien: uit een evaluatie van de goedkeuringen van oncologische geneesmiddelen door EMA tussen 2009 en 2013 bleek dat 39 van de 68 nieuwe geneesmiddelen (57%) op de markt kwamen zonder bewijs van verbeterde algehele overleving of kwaliteit van leven. Van Harten: ‘Mijn voorstel is: neem een voorbeeld aan hoe we het in Nederland aanpakken en neem dit protocol over.’

Lange adem

De studie werd gefinancierd door het European Fair Pricing Network (EFPN), een samenwerkingsverband van kankerfondsen die transparante en eerlijke prijzen van nieuwe kankermedicijnen en snellere toegang tot die medicijnen willen bevorderen. Het past daarmee in het beleid van de Europese Commissie, die eerder in 2023 snelle en gelijke toegang tot nieuwe, effectieve en veilige medicijnen heeft bestempeld tot een van de hoofddoelen bij de herziening van de farmaceutische EU-wetgeving. Van Harten: ‘Het geheel van de veranderingen die nodig zijn, zal een lange adem vergen. Maar je moet je daardoor niet laten ontmoedigen.’