Vroege profylaxe bij hemofilie
Plaats een reactieHemofiliepatiënten lopen een verhoogd risico op gewrichtsschade door bloedingen. Profylaxe is mogelijk, maar kostbaar. Bovendien is onduidelijk wanneer een preventieve behandeling zou moeten beginnen.
Ernstige hemofilie gaat vaak gepaard met hemartrose in knieën, ellebogen en enkels. Op den duur leidt dat tot blijvende gewrichtsschade. Gewrichtsbloedingen komen vaker voor bij kinderen dan bij volwassenen. Met recombinant factor VIII kunnen dergelijke bloedingen, al dan niet preventief, worden behandeld.
In The New England Journal of Medicine beschrijven Marilyn Manco-Johnson c.s. van de universiteit van Colorado een gerandomiseerde studie bij 65 jongetjes van 2,5 jaar of jonger met ernstige hemofilie-A. De helft kreeg als profylaxe om de dag een infuus met recombinant factor VIII. De andere patiëntjes werden pas behandeld op het moment dat zich een bloeding voordeed en kregen dan drie doses.
Op zesjarige leeftijd werden de gewrichten van alle jongetjes op MRI-scans bekeken en beoordeeld. Het risico op aantoonbare gewrichtsschade was zesmaal groter bij jongetjes die alleen in geval van bloedingen de stollingsfactor kregen.
De auteurs concluderen hieruit dat profylaxe gewrichtsschade voorkomt.
Goris Roosendaal en FlorisLafeber van UMC Utrecht tonen zich in een redactioneel commentaar enigszins ontevreden met de studie. Mede vanwege de enorme kosten van recombinant factor VIII (ongeveer 215.000 euro per patiënt per jaar) is het niet de vraag of profylaxe zinvol is, maar op welk moment de behandeling moet worden ingezet om maximale kosteneffectiviteit te bereiken. Uit diverse andere studies blijkt volgens hen dat kleine aantallen gewrichtsbloedingen al onomkeerbare schade toebrengen. Daarbij heeft het starten met profylaxe op zeer jonge leeftijd als voordeel dat er dan in verband met het lage lichaamsgewicht minder stollingsfactor nodig is. Bovendien lijkt vroege profylaxe schade op latere leeftijd - en dus kosten van zorg - te beperken.
Op basis van deze overwegingen pleiten Roosendaal en Lafeber voor profylaxe vanaf de eerste gewrichtsbloeding en niet - zoals ook wel wordt voorgesteld - vanaf een bepaalde leeftijd. << RC
NEJM 2007; 357: 535-44 en 603-5
- Er zijn nog geen reacties
