Discussie rond Pompe en Fabry loopt hoog op

Hebben we tweehonderd keer zo veel over voor iemand met niet-klassieke Pompe als voor iemand met een niet-zeldzame ziekte?’ vraagt professor Kievit zich af (MC 39/2012: 2122). Een vraag die makkelijk misverstanden oproept, zoals dat er afgesproken is welk bedrag we aan een niet-zeldzame ziekte willen besteden. Of dat duidelijk zou zijn wat een levensjaar van een patiënt met niet-klassieke Pompe kost, al dan niet gecorrigeerd voor kwaliteit van leven. Voor die patiënten is de levensverwachting nu gemiddeld
65 jaar en dat zou tien tot vijftien jaar kunnen stijgen omdat hun toestand met enzymtherapie gemiddeld genomen stabiliseert. Hoewel er niet genoeg betrouwbare data zijn, stelt het CVZ dat vijftien jaar behandelen een kwart jaar levensverlenging oplevert.

Ook zou het misverstand kunnen rijzen dat de kosten voor zeldzame aandoeningen een substantieel deel uitmaken van de kosten voor de gehele gezondheidszorg. Opmerkelijk is voorts dat in de vraag een bepaalde therapie vergeleken wordt met een hele categorie behandelingen, terwijl er ook dure therapieën zijn voor niet-zeldzame ziekten, en veel zeldzame aandoeningen waarvoor – treurig genoeg – geen therapie voorhanden is. Ten slotte legt de vraag een blokkade op voor een gesprek met de farmaceutische industrie over een redelijke prijsvorming, omdat gesuggereerd wordt dat de prijs tot 1/200-ste zou moeten dalen om acceptabel te zijn. Een dergelijk gesprek is wenselijk, maar kan slechts tot resultaat leiden zonder bovengenoemde blokkade, misverstanden en ongefundeerde veronderstellingen.

Piet Bolhuis, voorzitter VKS (Volwassenen, Kinderen en Stofwisselingsziekten), Zwolle