Dagelijks opinie, nieuws en achtergronden

Inloggen
Blogs & columns
Blog

Tijd om de regels voor weesgeneesmiddelen te herzien

Plaats een reactie

Overheden hebben de laatste 20 jaar meer dan 150 geneesmiddelen goedgekeurd voor 90 zeldzame ziekten, aldus een recent rapport.

Dat is goed nieuws voor patiënten die lijden aan weesziekten. We spreken van een weesziekte als er minder dan vijf op de tienduizend mensen aan lijden. Farmaceutische bedrijven investeerden in het verleden weinig in onderzoek om weesgeneesmiddelen te ontwikkelen, simpelweg omdat het aantal patiënten zo beperkt is dat de forse investeringen niet terug te verdienen waren. In Nederland zijn er bijvoorbeeld maar zo’n 140 patiënten met de ziekte van Pompe. Om farmaceuten te bewegen toch onderzoek te doen naar weesgeneesmiddelen hebben de overheden een aantal stimuleringsmaatregelen ingesteld. Sommige van de onderzoeksinvesteringen worden gecompenseerd via de belastingen, het registreren is gratis en het bedrijf krijgt een extra marktexclusiviteit van 10 jaar. Door dit monopolie kunnen farmaceuten het middel tijdelijk tegen een hoge prijs verkopen waardoor de investeringen toch rendabel zijn ondanks de kleine markt. Sanofi-Genzyme ontwikkelde het middel Myozyme tegen de ziekte van Pompe en de prijs bedraagt (voor zover bekend) enige tonnen per patiënt per jaar. De weesgeneesmiddelenwetgeving is succesvol gebleken, zowel voor patiënt als bedrijf. Meer dan de helft van de in 2018 goedgekeurde medicijnen in de VS waren middelen voor weesziektes.

Maar het is zo langzamerhand wel tijd om deze incentives voor de farmabedrijven kritisch te evalueren. Zo werd onlangs gesuggereerd dat het klinisch onderzoek met weesmiddelen minder kost dan gebruikelijk, wellicht omdat regelgevers milder zijn bij het beoordelen van het bewijs voor werkzaamheid. Het registreren van een oud medicijn als weesgeneesmiddel met een hoge prijs zonder enige noemenswaardige onderzoeksinspanning zoals het bedrijf Leadiant onlangs deed, leidde terecht tot grote verontwaardiging. Maar vooral is belangrijk dat weesgeneesmiddelen zelden te maken krijgen met generieke competitie als de exclusiviteitsperiode voorbij is. Myozyme is allang niet meer beschermd maar is er geen farmaceut die een goedkopere versie op de markt brengt, zodat de prijs dus hoog blijft. Waarom verschijnen er eigenlijk geen goedkopere versies? Het is voor een vijfhonderdste van de prijs na te maken, beweerde Huub Schellekens indertijd. Als dat waar zou zijn, dan had een generieke fabrikant zich natuurlijk wel gemeld. De realiteit is echter dat veel van deze medicijnen eiwitten betreffen die niet zo makkelijk zijn na te maken, de nodige ontwikkelingskosten met zich meebrengen en complexe productieprocessen vergen. De markt zoals we die bij onder meer statines, antibiotica, antihypertensiva en antidepressiva zien waar deze pillen inmiddels goedkoper zijn dan een zak snoep, faalt dus bij de meeste weesgeneesmiddelen.

Een aantal Amerikaanse auteurs stelde voor om de weesgeneesmiddelenwetgeving te hervormen. Zij vinden dat de extra exclusiviteit eigenlijk niet nodig is als er toch geen generieke competitie volgt zoals nu bijvoorbeeld het geval is bij de heel zeldzame ziekten. Ook kan de overheid overwegen om de belastingvoordelen terug te vorderen als de inkomsten van een middel boven een bepaalde grens komen, tenzij het bedrijf kan aantonen dat zonder die voordelen het middel niet winstgevend meer is. Ten slotte suggereren ze dat de overheid afspraken moet maken met de fabrikant over de prijs na afloop van de exclusiviteitsperiode als er geen goedkopere generieke alternatieven op de markt komen.

Het lijken mij alleszins redelijke voorstellen die de essentie van de wetgeving niet aantasten en bedrijven nog steeds stimuleren om op winstgevende wijze middelen voor zeldzame ziekten te ontwikkelen. En dat blijft nodig.

  • Henk Jan Out

    Henk Jan Out is farmaceutisch geneeskundige bij Ferring Pharmaceuticals in Shanghai. Hij blogt op persoonlijke titel over geneesmiddelen.  

Dit artikel delen
Op dit artikel reageren inloggen
Reacties
  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.