The Voice Medicines | medischcontact

Dagelijks opinie, nieuws en achtergronden

naar overzicht
Blog

The Voice Medicines

1 reactie

Ik klik een filmpje open: een prachtig klein meisje kijkt me met grote ogen aan. Een blik van nieuwsgierigheid en angst. Ze heeft een feestjurk aan, speciaal voor de gelegenheid, want ze mag vandaag met haar moeder naar de dokter voor een speciaal bezoek. Dan wordt haar jurk voor de camera omhooggetrokken door haar moeder, waardoor ik haar enorm opgezwollen buik kan zien. Verbaasd kijkt het meisje naar haar moeder en begint dan te huilen. Maar moeder houdt haar strak in bedwang, zodat goed gezien kan worden hoe ziek het meisje is.

Dat is belangrijk! Want via deze video, en de notities van de lokale dokter, gaan wij, de dokters uit het rijke Westen, beslissen of dit meisje in aanmerking komt voor behandeling met zeer kostbare enzymtherapie. Het is als bij de Voice: hoeveel van ons zullen op de rode knop drukken zodat onze stoel omdraait en deze patiënt door mag voor de volgende ronde?

Met een zucht klik ik het filmpje weer weg. Ik bekijk de notities van de behandelend arts uit het ziekenhuis in Azië. De diagnose is rond, check, ze heeft inderdaad de ziekte van Gaucher, dat is gelukkig goed gegaan. Eén plus. Bij veel kandidaten is het moeilijk om de diagnose rond te krijgen en vallen ze om die reden al af. Betrouwbare testen om de enzymactiviteit te meten, mutatieanalyse en biomarkers zijn vaak lokaal niet voorhanden. Opsturen naar laboratoria is moeizaam en niet alle labs leveren vervolgens interpretabele resultaten. Het meisje heeft een milt die 10 cm onder de ribbenboog uitkomt. En ze is te klein en mager voor haar leeftijd. Nog een plusje. Wat betreft lab is er bloedarmoede en lage trombocyten, maar ze heeft geen transfusies nodig. En er zijn (nog) geen skeletklachten. Hmm. Eerder is in het gezin een kind overleden aan deze ziekte. Helaas wonen de ouders maar liefst 500 km van het ziekenhuis af waar de infusies moeten plaatsvinden. Een minnetje.

Af en toe wil ik de handdoek in de ring gooien

Ik, en mijn collega’s, worstelen ons zo door tientallen aanvragen, soms meer dan honderd. Uiteindelijk moeten wij er ongeveer tien uitkiezen die in de prijzen gaan vallen. Een vrijwel onmogelijke opgave. Ik ga naar de volgende casus. Vergelijkbaar, ernstig ziek, maar ook transfusieafhankelijk, en vlak bij het ziekenhuis. Meer plusjes… Je kunt je afvragen waarom de bedrijven die deze enzymtherapieën nog altijd voor 2 tot 3 ton euro per patiënt per jaar verkopen in onze westerse landen niet voor wat meer patiënten het middel gratis ter beschikking kunnen stellen. Onze hele commissie vraagt daar regelmatig naar, maar krijgt geen duidelijke uitleg. Dat is interne policy. En voor je het weet heeft het bedrijf weer een andere CEO of is overgenomen door een ander bedrijf en wordt ook het humanitarian aid-programma weer aangepast. Bijzonder frustrerend, wat ertoe leidt dat ik af en toe hardgrondig de handdoek in de ring wil gooien. Maar ja, wat dan? Zolang we geen betere oplossing hebben dan dit, is het beter deze tien patiënten dan maar te selecteren dan helemaal niks.

Het meisje: helaas, ik heb niet op de rode knop gedrukt. Ze gaat een onzekere toekomst tegemoet, vrijwel zeker met een miltverwijdering en daarna ernstige botklachten. Maar ja. De anderen waren er erger aan toe.

meer van Carla Hollak

  • Carla Hollak

    Carla Hollak is internist en hoogleraar erfelijke stofwisselingsziekten.  

Dit artikel delen
Op dit artikel reageren inloggen

Reacties

  • menno oosterhoff, psychiater, Thesinge 22-08-2019 16:53

    "Ik weet natuurlijk dat dit soort dingen bestaan, maar met dit inkijkje wordt het wel heel schrijnend duidelijk"

 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.