Tijdelijke toelating voor geneesmiddelen zeldzame en ernstige ziekten

Nieuwe medicijnen voor ernstige of zeldzame aandoeningen kunnen onder voorwaarden tijdelijk toegelaten worden tot het basispakket, ook als hun effectiviteit nog niet voldoende is aangetoond. Dat regelt minister Bruno Bruins (Medische Zorg).

Het gaat om geneesmiddelen die op basis van hun veiligheid wel door de EMA (European Medicines Agency) toegelaten zijn tot de Europese markt, maar die door gebrek aan voldoende bewijs over hun effectiviteit niet automatisch in het Nederlandse basispakket worden opgenomen. Dit zijn met name vaak dure medicijnen voor ernstige of zeldzame aandoeningen waar nog geen andere behandeling voor is, zoals weesgeneesmiddelen of zogenaamde conditionals en exceptionals (geneesmiddelen die de EMA alleen onder voorwaarden of onder exceptionele omstandigheden toelaat). Voor zulke geneesmiddelen is het vaak moeilijk voldoende gegevens aan te leveren over de effectiviteit, bijvoorbeeld omdat de patiëntenpopulatie te klein of te divers is, en waarvan onderzoek naar effectiviteit lang duurt.

Bruins past de regels zo aan dat fabrikanten de kans krijgen om gedurende maximaal zeven jaar via onderzoek bewijs voor effectiviteit te vergaren. Gedurende die maximale onderzoeksperiode wordt een geneesmiddel dan wel voorwaardelijk en tijdelijk toegelaten tot het basispakket, waardoor patiënten er voorlopig toegang toe hebben en deze medicijnen via hun zorgverzekeraar vergoed krijgen.

Voorwaarde is dat fabrikanten zo’n traject van voorwaardelijke toelating aanvragen bij het Zorginstituut, en dat verzoek samen met een onderzoeksinstituut, behandelaars én patiëntenorganisaties indienen. Ook stelt Bruins als voorwaarde dat een fabrikant gedurende de tijdelijke toelating een ‘sterk verlaagde prijs’ toezegt, en dat de uitgaven aan het geneesmiddel openbaar gemaakt kunnen worden. Verder moeten wetenschappelijke resultaten die tijdens het onderzoek worden geboekt, openbaar worden gemaakt. Ook moeten de partijen in een convenant vastleggen dat ze patiënten goed zullen informeren over het tijdelijke karakter van de toelating, en dat na de onderzoeksfase ook kan worden besloten dat het middel toch niet in het basispakket komt.

Na die onderzoeksperiode moet, op basis van vooraf vastgestelde uitkomstmaten, de vraag over effectiviteit met ja kunnen worden beantwoord voordat een geneesmiddel definitief in het basispakket kan worden opgenomen. De minister moet daar dan eerst een besluit over nemen.

Het nieuwe beleid wordt meteen van kracht. Bruins hoopt de maximale onderzoeksperiode bij uitzondering ook op te kunnen rekken tot veertien jaar, maar dat vergt een aanpassing van het Besluit zorgverzekering, dat op zijn vroegst per juli 2020 kan ingaan. Onderzoekers moeten dan vooraf kiezen of ze een zeven- of veertienjarige periode wensen.