Laatste nieuws
Nieuws

FDA keurt hemofilie-B-gentherapie van 3,5 miljoen dollar goed

Plaats een reactie

De FDA heeft een veelbelovend maar duur medicijn tegen hemofilie B goedgekeurd. Onderzoekers maken zich zorgen dat de meerderheid van de patiënten met hemofilie B geen toegang zal hebben tot het medicijn, vanwege de prijs van 3,5 miljoen dollar.

Hemgenix, een gentherapie, is ontwikkeld door het farmaceutische bedrijf CSL Behring, en gebruikt een gemodificeerd virus om een gen naar de levercellen van de ontvanger te krijgen. Dit gen codeert voor het eiwit ‘factor IX’, dat betrokken is bij bloedstolling. Mensen met hemofilie B zijn niet in staat om dit eiwit zelf in voldoende mate te produceren.

Een enkele dosis

In een recente klinische studie met Hemgenix, waaraan 54 patiënten deelnamen, nam het aantal bloedingsepisoden af met 54 procent. Daarnaast stopte 94 procent met profylactische therapie binnen twee jaar na een enkele dosis Hemgenix te hebben gekregen. ‘De patiënten beginnen snel met het produceren van factor IX’, meldt hoofdonderzoeker Andrew Nash aan Nature. ‘In zeven tot acht maanden na de enkelvoudige dosis was het niveau van factor IX in bijna alle patiënten gestabiliseerd.’ Bij zwaar trauma of een operatie is wellicht een aanvullende profylactische behandeling nodig.

Een follow-upstudie van een soortgelijk medicijn tegen hemofilie B suggereert dat de gentherapie na acht jaar – en mogelijk langer – nog altijd effectief kan zijn. Dit maakt de prijs van 3,5 miljoen dollar voor een eenmalige behandeling volgens CSL Behring rechtvaardig. Patiënten met hemofilie B krijgen in de VS nu meestal één- of tweemaal per week een injectie met factor IX. Glenn Pierce, vicevoorzitter van de World Federation of Hemofilia, meldt aan Nature dat deze injecties zo’n 700 tot 800 duizend dollar per jaar kosten.

Lage- en middeninkomenslanden

Wel maakt Pierce zich zorgen over de toegang tot het medicijn in lage- en middeninkomenslanden, waar de meeste mensen met hemofilie leven. ‘Wanneer nieuwe technologieën zoals gentherapie opduiken, kunnen degenen die er het meeste baat bij hebben, het zich het minst veroorloven.’

Het medicijn is niet effectief bij de meestvoorkomende vorm van de stollingsziekte: hemofilie A. Hierbij maken patiënten onvoldoende aan van stollingsfactor VIII.

Lees ook
Nieuws Wetenschap FDA
  • Laura ter Steege

    Laura ter Steege is voormalig journalist bij Medisch Contact. Haar focus lag met name op de wetenschap.  

Op dit artikel reageren inloggen
Reacties
  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.