Farmaceut hield informatie achter over duurste medicijn ooit | medischcontact

Dagelijks opinie, nieuws en achtergronden

naar overzicht
Nieuws

Farmaceut hield informatie achter over duurste medicijn ooit

Plaats een reactie

De producent van Zolgensma, een middel tegen spinale musculaire atrofie (SMA), hield informatie over datamanipulatie achter tot na registratie van het middel door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit FDA. Een maand na de markttoelating liet farmaceut AveXis aan de FDA weten dat er een probleem is met bepaalde gegevens die uit dierproeven kwamen. De FDA trekt het middel nog niet terug, maar overweegt welke maatregelen het zal nemen.

AveXis, overgenomen door Novartis, is het eerste bedrijf dat een gentherapie tegen SMA op de markt kreeg. Onasemnogene abeparvovec, beter bekend onder de iets minder onmogelijke merknaam Zolgensma, werd in mei toegelaten tot de Amerikaanse markt, voor de behandeling van SMA-patiënten onder de twee jaar. Het was al meteen berucht, omdat de behandeling 1,9 miljoen euro kost: het duurste geneesmiddel ooit. Nu blijkt dus ook nog dat de farmaceut gegevens achterhield voor de FDA, want de zorgen over mogelijke datamanipulatie waren al voor mei bekend. Het gaat om gegevens die voortkwamen uit tests bij muizen, die van belang waren om de vergelijkbaarheid van versies van het middel die bij verschillende onderzoeken waren gebruikt na te gaan.

Volgens de FDA is er op dit moment geen reden om het middel van de markt te halen, aangezien het niet om gegevens gaat die betrekking hebben op de effectiviteit en veiligheid bij mensen. In Europa is het middel nog niet verkrijgbaar. De EMA maakte eind juli wel bekend dat het middel niet versneld zou worden beoordeeld – waar het initieel wel voor op de lijst stond. Het is onbekend waarom de EMA hiertoe besloot.

Spinale musculaire atrofie (SMA) wordt veroorzaakt door een mutatie in het SMN1-gen. Dat codeert voor een eiwit dat van belang is voor motorneuronen. Zolgensma bestaat uit een vector (een adeno-associated virus, AAV) die een normale kopie van het SMN1-gen aflevert aan de motorneuronen. Zo kunnen cellen het SMN-eiwit weer zelf produceren. Het is de eerste gentherapie die voor deze ziekte is goedgekeurd. In Nederland kunnen jonge kinderen wel worden behandeld met nusinersen (Spinraza). Dat middel grijpt in op het andere betrokken gen, SMN2, dat met behulp van dit middel het ontbrekende eiwit kan vervangen, waardoor het symptomen verlicht.

Lees ook

Nieuws dure geneesmiddelen
  • Sophie Broersen

    Journalist en arts niet-praktiserend Sophie Broersen schrijft over geneeskunde en zorg in de volle breedte: van wetenschap tot werkvloer, van arts-patiëntrelatie tot zorg over de grens. Samen met de juristen van de KNMG becommentarieert zij tuchtzaken.  

Dit artikel delen
Op dit artikel reageren inloggen

Reacties

  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.