Deel uitbehandelde kankerpatiënten heeft baat bij offlabelmiddel

Ongeveer één op de drie uitbehandelde patiënten met kanker die een offlabelmedicijn krijgen dat op hun moleculaire tumorprofiel is afgestemd, heeft daar baat bij. Dit blijkt uit de resultaten van twee jaar precisiegeneeskunde in het Nederlandse Center for Personalized Cancer Treatment (CPCT). Daphne van der Velden e.a. schrijven hierover in Nature

Het CPCT is een samenwerkingsverband van 45 ziekenhuizen, dat erop is gericht om gepersonaliseerde kankerbehandeling te onderzoeken. Voorafgaand aan systemische behandeling vindt er genetische analyse van tumormateriaal plaats. Als er geen – reguliere – behandeling meer mogelijk is, kijkt de behandelaar of er nog behandeling mogelijk is met middelen die niet voor dit bepaalde tumortype staan geregistreerd, maar op basis van de genetische kenmerken van de tumor mogelijk effect zouden kunnen hebben. Dit staat bekend als het drug rediscovery protocol (DRUP).

In de periode 2016-2018 waren er 600 aanmeldingen voor het programma, waarvan er 294 met een behandeling konden beginnen. In Nature beschrijven Van der Velden e.a. de resultaten van de eerste 215 patiënten die met een studiebehandeling begonnen.

Eén op de drie van hen had klinisch baat bij de behandeling. Dat wil zeggen: complete of partiële respons of meer dan 16 weken stabiele ziekte. Dit percentage was voor de verschillende types behandeling (immuuntherapie, monoclonale antilichamen of small-molecule-remmers) vergelijkbaar. De mediane progressievrije overleving was drie maanden en de mediane totale overleving negen maanden. Deze cijfers kunnen niet worden afgezet tegen een controlegroep, want in opzet was dit geen vergelijkende studie. Eerder beschreven Anke Pisters-van Roy e.a. in Medisch Contact hoe het CPCT samen met andere partijen alternatieven zoekt voor bekostiging van innovatieve therapieën. Daarvoor is DRUP mede in leven geroepen. Kort gezegd kijkt men in verschillende stappen of een middel bij tumoren met bepaalde kenmerken van nut kan zijn. Hieruit bleek onder meer dat nivolumab effect heeft bij twee derde van de patiënten met tumoren met hoge microsatellietinstabiliteit (MSI). Door deze resultaten kunnen patiënten met dergelijke tumoren onder bepaalde voorwaarden dit middel vergoed krijgen. Bij een ander deelonderzoek, naar pembrolizumab bij colorectale tumoren met bepaalde genetische kenmerken, was het klinisch effect te klein. Verder onderzoek hiernaar vindt daarom niet plaats.