Rapamycine en gentherapie in Science-ranglijst

Bovenaan de top tien van wetenschappelijke doorbraken die Science elk jaar publiceert, staat de ontdekking van Ardipithecus ramidus (‘Ardi’), de vroegste gemeenschappelijke voorouder van mensaap en mens die tot dusver is ontdekt. Verder veel sterrenkunde (water op de maan!) en fysica in de lijst, maar ook een handvol biomedische onderwerpen.

Zo was er het afgelopen jaar veel te doen over rapamycine, een middel dat de afweer onderdrukt en dat wordt gebruikt om afstoting van donororganen te voorkomen. Het is tevens in gebruik als medicijn tegen nierkanker. Een onderzoek in Nature toonde aan dat het middel bij muizen levensverlengend werkt. De dieren kregen uiteindelijk wel ouderdomsziekten, maar veel later dan gebruikelijk.

Rapamycine remt een eiwit dat de groei bevordert. Het effect daarvan is vergelijkbaar met een extreme vorm van ‘calorierestrictie’ – hongeren. Het opvallende was dat het levensverlengende effect ook optrad als muizen het middel pas op ‘middelbare’ leeftijd kregen. Praktische implicaties zijn nog ver weg, maar de bevindingen geven een nieuwe impuls aan het onderzoek naar gezond ouder worden, aldus Science.

Science viert ook de comeback van gentherapie. In 2009 zijn opmerkelijke successen geboekt in de behandeling van drie zeldzame ziekten: erfelijke blindheid bij jonge kinderen (amaurosis congenita van Leber), X-gebonden adrenoleukodystrofie (X-ALD) en severe combined immunodeficiency (SCID).

Opvallend was daarbij dat in een trial onschadelijk gemaakte hiv-virussen als vectoren fungeerden om het genetische materiaal op de plek van bestemming te brengen. En minstens zo opmerkelijk was het feit dat ernstige bijwerkingen uitbleven. Die hadden in eerdere experimentele behandelingen gentherapie juist de das omgedaan. Science verwacht voor komend jaar meer resultaten van lopende trials.

De redactie van het wetenschappelijke tijdschrift verwacht ook veel van een ontdekking die al in 1920 werd gedaan: dat kankercellen gebruikmaken van glycolyse om glucose af te breken. Dat metabole mechanisme is inmiddels the talk of the town op tal van congressen, omdat het mogelijk een nieuwe achilleshiel van tumorcellen is waarop kankertherapieën zich kunnen richten. De eerste trials lopen al. HM

Science 2009; 326: 1598-607

Science: Special Online Collection: Breakthrough of the Year 2009