Nieuw tbc-medicijn vroeg toegelaten

Artsen zonder Grenzen is enthousiast over de vervroegde goedkeuring door de Amerikaanse registratieautoriteit FDA van het nieuwe tbc-medicijn bedaquiline (Sirturo).

De hulporganisatie roept overheden op om het middel snel beschikbaar te maken. De fabrikant Janssen Therapeutics wordt opgeroepen om een ‘betaalbare prijs’ op het doosje te plakken en het gratis beschikbaar te stellen voor onderzoek. Artsen zonder Grenzen kijkt ook uit naar een tweede nieuw tbc-geneesmiddel bij multiresistente tuberculose: delamanide. Samen kunnen deze middelen een doorbraak betekenen voor de tbc-behandeling, verwacht de hulporganisatie. De huidige behandeling geeft ondraaglijke bijwerkingen en werkt maar in de helft van de gevallen.

De FDA kende de versnelde registratie op 28 december toe aan bedaquiline, als onderdeel van een combinatietherapie voor tuberculose die niet meer reageert op isoniazide en rifampicine. Bedaquiline remt het enzym ATP-synthase af, dat mycobacteriën nodig hebben voor het vermeerderen en verspreiden door het lichaam. De werking is alleen gezien op een secundair eindpunt: de tijd die het kost om het sputum van de patiënt mycobacterie-vrij te krijgen. Met de bedaquiline-combinatie kost het 83 dagen, met alleen de bekende tbc-medicijnen kost het 125 dagen.

Maar gevaren zijn er ook, waarschuwt de FDA. Het geneesmiddel kan het QT-interval verlengen, met mogelijk fatale aritmieën als gevolg. Ook zijn er onverklaarbare doden gevallen onder de bedaquilinegebruikers. Fase-3-onderzoeken ontbreken nog, maar de FDA telt twee fase-2-onderzoeken met 440 deelnemers, waarvan er één nog loopt. Het nieuwe middel is in de databank voor klinisch onderzoek Clinicaltrials.gov te vinden onder de codenaam TMC207.

Vanwege de risico’s roept de FDA dokters op om het middel alleen in te zetten bij patiënten voor wie er geen andere behandelmogelijkheden meer zijn. De FDA heeft daarnaast goedkeuring gegeven aan de titel ‘weesgeneesmiddel’, zodat Janssen Therapeutics het twee jaar langer exclusief op de markt mag brengen.

Heleen Croonen

Zie ook

• Het persbericht van Artsen zonder grenzen
• Het persbericht van de FDA
• Eerder bericht van Medisch Contact over tmc207, alias bedaquiline:
  Veelbelovend medicijn tegen multiresistente tbc (2009)