Met vereende krachten komt duur medicijn sneller op de markt
Als alle betrokkenen de handen ineenslaan is enorme tijdwinst mogelijk
Plaats een reactie
De toelatingsprocedure en de prijsonderhandelingen voor een nieuw duur geneesmiddel kosten veel tijd. In een uniek samenwerkingsmodel slaagden patiënten, behandelaren, fabrikant en zorginkopers erin emicizumab in recordtijd beschikbaar te maken voor patiënten.
Samenwerking tussen medische professionals, patiënten, inkopers en fabrikanten is gunstig voor snellere beschikbaarheid, gepast gebruik en de betaalbaarheid van geneesmiddelen. De afgelopen tijd hebben partijen samengewerkt om een integrale afspraak te maken voor het geneesmiddel emicizumab,
een monoklonaal antilichaam voor de behandeling van hemofilie (zie onderstaand kader ‘De spelers en hun rol’). De minister sluit zich aan bij deze afspraak; een unicum voor een geneesmiddel dat door de overheid in de sluis was geplaatst.
Ernstige hemofilie A en emicizumab
Hemofilie A is een X-gebonden, erfelijke aandoening die voorkomt bij ongeveer één op de zesduizend mannen bij wie de aanmaak van stollingsfactor VIII is verminderd of geheel ontbreekt. De helft van hen heeft een ernstige vorm van hemofilie. Zij injecteren zichzelf een aantal malen per week intraveneus met stollingsfactor VIII, om de typische spontane bloedingen in spieren en gewrichten te voorkomen.
Emicizumab is een antilichaam dat in de stollingscascade de rol van factor VIII kan overnemen. Het middel wordt al gebruikt door hemofiliepatiënten die door antistofvorming niet meer kunnen worden behandeld met factor VIII. Ook voor hemofiliepatiënten zonder antistoffen kan emicizumab worden ingezet.
We zijn inmiddels ruim een jaar verder: emicizumab is een volwaardige optie geworden voor profylactische behandeling van ernstige hemofilie. De richtlijn Hemofilie is in 2020 geüpdatet, en adviseert: ‘Overweeg behandeling met emicizumab als alternatief voor profylactische toediening van factor VIII-concentraat.’ Ongeveer een derde van alle hemofiliepatiënten die behandeld werden met factor VIII is overgezet naar emicizumab.
Sluisprocedure
De zogeheten ‘sluisprocedure’ bestaat sinds 2015. Door deze procedure kan de minister van VWS besluiten om dure geneesmiddelen niet automatisch tot het basispakket toe te laten. De sluisprocedure biedt de overheid de mogelijkheid te onderhandelen over de prijs van een geneesmiddel voordat het wordt opgenomen in het basispakket. Veldpartijen zoals zorgaanbieders en verzekeraars spelen hierbij geen directe rol. In het geval van emicizumab hebben de veldpartijen een alternatief gezocht voor de sluisprocedure, vanwege de nadelen die specifiek gelden voor deze casus.
Nadeel 1: Lange doorlooptijd sluisprocedure
Eén van de nadelen van de sluisprocedure is de lange doorlooptijd: vanaf de EMA-goedkeuring duurt het gemiddeld 510 dagen voordat een geneesmiddel wordt toegelaten (Algemeen Dagblad, 2 september 2021). Gedurende deze periode hebben patiënten dus geen toegang tot een nieuw, geregistreerd geneesmiddel, ongeacht de therapeutische waarde.
Nadeel 2: De sluisprocedure grijpt in op bestaande marktverhoudingen
Ons zorgstelsel kenmerkt zich door marktwerking. Zorgaanbieders en zorgverzekeraars maken prijsafspraken en sturen op gepast gebruik van geneesmiddelen. Zo zijn de laatste jaren significante prijsdalingen gerealiseerd. In de sluisprocedure onderhandelt het ministerie van VWS met de fabrikant; hierbij spelen ziekenhuizen en zorgverzekeraars geen rol. Bij behandelingen waarvoor al geneesmiddelen met bestaande prijsafspraken beschikbaar zijn, is het lastig voor VWS om scherp te onderhandelen over een nieuw geneesmiddel, want VWS kent de prijzen van bestaande geneesmiddelen niet omdat die vertrouwelijk zijn tussenzorgverleners en fabrikanten.
Nadeel 3: Geen integrale afspraken mogelijk
Het ministerie onderhandelt in de sluisprocedure alleen met de fabrikant over de prijs en de totale kosten. De veldpartijen zijn hierbij niet betrokken, waardoor bijvoorbeeld integrale afspraken over gebruik conform richtlijnen en gepast gebruik, of het monitoren van het gebruik in de praktijk pas in tweede instantie aan de orde kan komen.
Om een oplossing te vinden voor deze drie nadelen zijn de beroepsgroep (NVvH/NVHB), het inkoopverband van samenwerkende academische ziekenhuizen (iZAAZ), de patiëntenvereniging (NVHP) en fabrikant Roche een experiment gestart waarbij elke betrokkene een bijdrage leverde. Het experiment had als doel: 1) snellere beschikbaarheid van het geneesmiddel, 2) eerlijke concurrentie tussen het nieuwe en de bestaande geneesmiddelen en 3) integrale afspraken over gepast gebruik en monitoring.
Het experiment
Het experiment liep parallel aan de sluisprocedure: tijdens het beoordelingsproces door Zorginstituut Nederland (ZiN) werd een integraal voorstel voor een passende prijs, bekostiging en gepast gebruik voorbereid. VWS en ZiN werden hiervan op de hoogte gesteld. De NVHB stelde een concept op over de plaats van emicizumab in de behandeling van hemofilie A en maakte een schatting van het aantal patiënten dat voor de behandeling in aanmerking zou kunnen komen (zie kader ‘Ernstige hemofilie A en emicizumab’). Ervan uitgaande dat emicizumab ten minste therapeutisch gelijkwaardig is aan de bestaande behandeling met factor VIII-concentraat heeft inkoopgroep iZAAZ – met kennis van de markt en de prijsvorming – een aanvaardbare prijs onderhandeld met fabrikant Roche. Hierbij was de NVHB nadrukkelijk niet betrokken: de prijsonderhandeling vond uitsluitend plaats tussen de inkoopgroep – die namens hemofiliebehandelcentra optrad – en Roche. De patiëntenvereniging NVHP is betrokken voor het onderwerp monitoring. Vervolgens zijn behandelaren (NVHB), inkopers (iZAAZ) en fabrikant Roche gezamenlijk opgetrokken richting VWS. Het ministerie was vanaf het begin geïnformeerd over het initiatief en had aangegeven een eventueel arrangement door de veldpartijen te overwegen als alternatief voor de eigen prijsonderhandeling. De partijen hebben het ministerie ervan kunnen overtuigen dat er een aanvaardbare – lagere – prijs van emicizumab is overeengekomen, in lijn met de beoordeling en het advies van ZiN.
De spelers en hun rol
• NVHP, Nederlandse Vereniging van Hemofilie-Patiënten, brengt patiëntenperspectief in.
• NVHB, Nederlandse Vereniging van Hemofilie Behandelaren, levert richtlijn voor gepast gebruik. NVHP en NVHB beheren samen
• HemoNED, het register van personen met hemofilie en aanverwante stollingsziekten in Nederland
• NVvH, Nederlandse Vereniging voor Hematologie, brengt ervaring van beroepsgroep met dergelijke samenwerkingen.
• iZAAZ, inkoopcombinatie Ziekenhuis Apotheken Academische Ziekenhuizen, verzorgt ook de inkoop van huidige standaardbehandeling van hemofilie, factor VIII-concentraat, onderhandelt namens de zorgaanbieders over de prijs.
• Afzonderlijke zorgverzekeraars onderhandelen met individuele ziekenhuizen over de vergoedingsprijs.
• Roche, fabrikant van emicizumab.
• ZiN, Zorginstituut Nederland, beoordeelt geneesmiddelen in de sluisprocedure en adviseert de minister over het opnemen van geneesmiddelen in het basispakket.
• VWS, ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport, beslist of een geneesmiddel na het doorlopen van de sluisprocedure wordt toegelaten tot het basispakket.
• Voorzitter Ronde Tafels Hematologie faciliteert het proces om tot integrale afspraken te komen.
In een rondetafeloverleg zijn integrale afspraken gemaakt over emicizumab. Aan dit overleg namen naast de auteurs ook deel: Harmen ter Welle (voorzitter Ronde Tafels Hematologie, adviesbureau TW&A), Carla Schoonderbeek (advocaat Hoyng Rokh Monegier), Felix van der Meer (NVHB), Jan Sonneveld (Roche), Mariette Driessens en Jan Schipper (NVHP). De opdracht aan TW&A en Hoyng Rokh Monegier was om alle partijen in onafhankelijkheid te begeleiden en juridisch te adviseren; dit is financieel mogelijk gemaakt door Roche. De prijsonderhandelingen zijn gevoerd tussen iZAAZ en Roche.
Novum
Per 1 juli 2020 heeft de minister emicizumab uit de sluis gehaald en daarmee toegelaten tot het verzekerde pakket. In een persbericht noemde VWS deze variant op de sluisprocedure een novum. Het experiment verliep vlotter dan de tijd die doorgaans gemoeid is met de onderhandelingen door VWS – gemiddeld zo’n 210 dagen na advies van ZiN. Omdat het de eerste casus in zijn soort was, is de procedure uitgebreid juridisch en inhoudelijk getoetst. Daarbij vroeg de minister toelichting van zowel de fabrikant als van de andere veldpartijen, waardoor bij volgende vergelijkbare onderhandelingen de procedure mogelijk nog vlotter kan verlopen. Doordat de inkoopgroep de onderhandelingen heeft gevoerd, is er een gelijk speelveld gecreëerd voor de verschillende behandelopties voor hemofilie A: zorgaanbieders hebben nu inzicht in de nettomarktprijzen, ook die van emicizumab. De afspraken vormen samen een integraal arrangement waarbij naast een maatschappelijk aanvaardbare prijs ook het gepast gebruik en monitoring met alle partijen voorafgaand aan de toelating tot het basispakket zijn overeengekomen.
Parallelle trajecten
Veldpartijen hebben zich proactief ingespannen om de beschikbaarheid van emicizumab voor patiënten tegen aanvaardbare kosten zo snel mogelijk te realiseren. Twee aspecten hebben bijgedragen aan het succes: parallelle trajecten en het vroegtijdig oppakken van de eigen verantwoordelijkheid. Door niet te wachten op de uitkomsten van het advies van ZiN maar parallel aan de sluisprocedure al te starten met het toegangsarrangement is tijd gewonnen. Het opstellen van een richtlijn en afspraken over gepast gebruik, het monitoren van patiëntuitkomsten binnen HemoNED, en de prijsonderhandeling zijn door de betrokken veldpartijen gelijktijdig opgestart, zodat er al op het moment van het ZiN-advies aan de minister, een alternatief arrangement kon worden gepresenteerd.
Parallelle trajecten en het oppakken van eigen verantwoordelijkheid droegen bij aan het succes
Toch lijken er nog mogelijkheden om de doorlooptijd verder te verkorten. Zo bedroeg de duur van het beoordelingsproces zo’n tien maanden. Idealiter was sprake geweest van een parallel registratie- en vergoedingstraject, zoals nu door het CBG en ZiN wordt getest. Daarnaast hebben verzekeraars om hen moverende redenen niet deelgenomen aan dit proces. De afspraken over gepast gebruik moesten daarom nadien nog met hen worden bevestigd. Ook hier lijkt nog tijdwinst mogelijk.
Oproep
Na veldafspraken over pomalidomide en daratumumab, is dit het derde rondetafeloverleg waarin met succes integrale afspraken worden gemaakt tussen veldpartijen over nieuwe geneesmiddelen in de hematologie.1 Nu er een concreet alternatief is voor de huidige sluisprocedure, roepen we alle betrokken partijen op om deze aanpak te omarmen zodat patiënten sneller toegang krijgen tot nieuwe dure geneesmiddelen. We doen een oproep aan het ministerie van VWS om deze variant actief uit te dragen bij nieuwe sluisprocedures; een oproep aan ZiN om kortere tijdslijnen te hanteren voor adviesprocedures; een oproep aan zorgverzekeraars en zorgaanbieders en inkoopcombinaties om vroegtijdig aan te schuiven; een oproep aan beroepsverenigingen om richtlijnen en afspraken over gepast gebruik en de monitoring daarvan gelijktijdig op te stellen; en een oproep aan fabrikanten om bij te dragen aan aanvaardbare prijzen en het uitvoeren van deze variant om gepast gebruik van innovaties sneller mogelijk te maken. Want uit dit experiment blijkt: samenwerking loont.
auteurs
prof. dr. Karina Meijer, internist-hematoloog UMCG, voorzitter NVvH, t.t.v. het rondetafeloverleg voorzitter Nederlandse Vereniging Hemofilie Behandelaren
dr. Juliette Zwaveling, ziekenhuisapotheker LUMC, vertegenwoordiger inkoopcombinatie Ziekenhuis Apotheken Academische Ziekenhuizen
dr. Guido van den Boom, chief sustainability officer, Roche Nederland
prof. dr. Nicole Blijlevens, internist-hematoloog Radboudumc, t.t.v. het rondetafeloverleg voorzitter Nederlandse Vereniging voor Hematologie
contact
harmen@terwelle.com
cc: redactie@medischcontact.nl
Voetnoot
1. Zie ook: Nicole Blijlevens (NVvH), Guido van den Boom (Celgene), Lonneke Timmers (Menzis), Jan Cornelissen (HOVON), 21 januari 2016, Dure Geneesmiddelen: samenwerking loont – decentrale afspraken over pomalidomide blijken doelmatig, Medisch Contact; en Nicole Blijlevens (NVvH), Guido van den Boom (Celgene), Lonneke Timmers (Menzis), Jan Cornelissen (HOVON), september 2017, Eerste evaluatie decentrale afspraken pomalidomide, duur en decentraal: Quo Vadis? Nederlands Tijdschrift voor Hematologie, 2017; 14:260-4.
Lees ook- Er zijn nog geen reacties
