Medicijn tegen duchenne
Plaats een reactieEen nieuw medicijn is mogelijk klinisch effectief bij de behandeling van duchennedystrofie. In een fase-I-IIa-studie die NEJM deze week publiceert, schrijft een team van Nederlandse, Belgische en Zweedse onderzoekers over de veiligheid en klinische toepasbaarheid van het middel.
Het synthetisch nucleïnezuur PRO051 beoogt – door het stukje gen dat bij duchenne-patiënten veranderd is te omzeilen – een manier te bieden om deze verandering te corrigeren, waardoor op alternatieve wijze tóch aanmaak van functioneel dystrofine kan plaats vinden. Dit wordt exon skipping genoemd.
Twaalf patiënten, tussen de 5 en 16 jaar oud, kregen gedurende vijf weken een wekelijkse subcutane injectie toegediend (variërend van 0,5 tot 10 mg per kilogram lichaamsgewicht), waarna ze twaalf weken allen een wekelijkse dosering van 6 mg per kilogram lichaamsgewicht kregen. De studie maakte geen gebruik van een controlegroep.
In eerste instantie analyseerden de onderzoekers de veiligheid van het middel. In totaal rapporteerden zij 120 milde tot matig ernstige bijwerkingen. Irritatie van de injectieplaats en proteïnurie kwamen het meest voor. Er was geen melding van ernstige bijwerkingen. In tweede instantie beoordeelden de onderzoekers de farmacokinetiek van het middel en de moleculaire en klinische effecten.
Na 17 weken konden de patiënten gemiddeld 35 meter langer lopen tijdens de 6-minutenlooptest. De correlatie tussen deze uitkomst en de dystrofine-levels kunnen de onderzoekers vooralsnog niet bevestigen, maar volgens hen suggereert de uitkomst dat de onderzochte therapie een klinisch effectieve behandeling kan zijn voor patiënten met de ziekte van Duchenne.
Roselien Herderschee
NEJM 2011, doi: 10.1056/NEJMoa1011367 Systemic Administration of PRO051 in Duchenne's Muscular Dystrophy
- Meer nieuws
- Er zijn nog geen reacties
