Konijnenmelk helpt tegen Pompe

Patiëntjes met de ziekte van Pompe hebben baat bij een behandeling met uit konijnenmelk gewonnen recombinant humaan a-glucosidase. Dat blijkt uit een studie van onderzoekers van onder andere het Erasmus Medisch Centrum Rotterdam. Het artikel is gepubliceerd in de elektronische versie van het meinummer van Pediatrics (

www.pediatrics.org

).

In het artikel beschrijven de onderzoekers vier patiëntjes die sinds 1999 worden behandeld met recombinant humaan a-glucosidase. De studie toont aan dat de behandeling zowel veilig als effectief is. Hoewel kinderen met de infantiele vorm van de ziekte van Pompe of glycogeenstapelingsziekte type II over het algemeen het eerste jaar niet overleven, hebben de vier behandelde patiëntjes hun vierde verjaardag gehaald. Drie van hen zijn nog steeds in leven.

De gunstige effecten van de behandeling zijn evident. Het middel gaat de degeneratie van zowel de hartspier als de skeletspieren tegen. Een van de patiënten loopt inmiddels. Toch maakt de studie niet duidelijk of het recombinant humaan a-glucosidase het wondermiddel is waarop wordt gehoopt. Immers, een van de patiëntjes is overleden. Twee van de drie andere patiëntjes zijn afhankelijk van ondersteuning bij de beademing. Hoe het komt dat de ene patiënt meer baat heeft bij de behandeling dan de andere, is niet duidelijk. De onderzoekers denken dat het tijdstip waarop wordt begonnen met de behandeling een rol speelt. De patiënt die als jongste in de studie is geïncludeerd, vergaat het namelijk het best. Vroege interventie lijkt dan ook van groot belang bij de ziekte van Pompe.

Concluderend stellen de onderzoekers dat uit de melk van genetisch gemanipuleerde konijnen een veilig en werkzaam geneesmiddel is te produceren. << EJP

Referentie:

Van den Hout,

Johanna M.P.

 et al. Long-Term Intravenous Treatment of Pompe Disease With Recombinant Human -Glucosidase From Milk. Pediatrics Vol. 113 No. 5 May 2004, pp. e448-e457.