Dagelijks opinie, nieuws en achtergronden

Inloggen
Laatste nieuws
Mariëlle van Aalst
10 oktober 2014 1 minuut leestijd
Wetenschap

Gentherapie bij bubbleboy-syndroom geeft hoop

Plaats een reactie

Gentherapie bij kinderen met het bubbleboy-syndroom lijkt vooralsnog succesvol. Deze zeldzame X-gebonden erfelijke aandoening, officieel bekend als het severe combined immunodeficiency syndroom (SCID), heeft een slechte prognose omdat een essentieel deel van het afweerapparaat, de T-cellen en killercellen, ontbreekt. De veelbelovende resultaten van een studie door Salima Hacein-Bey-Abina e.a. naar gentherapie bij SCID verschenen deze week in NEJM.

Eerdere pogingen met gentherapie mislukten deels omdat patiënten wel herstelden maar 25 procent van hen vervolgens leukemie ontwikkelde. Onderzoekers in dit vakgebied maken gebruik van retrovirale vectoren die DNA in de cel kunnen inbouwen, in dit geval DNA dat codeert voor specifieke immuuncellen. De Amerikaanse en Franse onderzoekers in deze studie verbeterden de retrovirale vector doordat ze het deel van de vector dat de proto-oncogenen had geactiveerd en zo had geleid tot leukemie, verwijderden.

Ze behandelden 9 jonge SCID-patiëntjes (mediane leeftijd van 8 maanden) met het retrovirus. Bij 7 van hen was de gentherapie succesvol. Zij waren beter bestand tegen infecties, het aantal voor de studie gemarkeerde T-cellen nam toe, de onderzoekers zagen aanmaak van naïeve T-cellen en een divers repertoire van T-celreceptoren wat belangrijk is voor immuniteit. Op het moment van publiceren van het artikel volgden de auteurs de patiënten al bijna 3 jaar (mediane duur van 33 maanden) en had nog geen van de patiënten leukemie ontwikkeld. Omdat in de andere studies leukemie geregeld pas na 33 maanden ontstond, is het nog onzeker of leukemie daadwerkelijk zal uitblijven. Wel zagen de onderzoekers dat gebieden in het DNA dichtbij proto-oncogenen minder klonen van het virus bevatten dan in de eerdere studies, wat volgens hen de kans op activatie van deze genen met als gevolg leukemie verkleint.

Mariëlle van Aalst

N Engl J Med 2014; 371:1407-1417. DOI: 10.1056/NEJMoa1404588

Lees ook:


© iStock
© iStock
Wetenschap
Dit artikel delen
Op dit artikel reageren inloggen
Reacties
  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.