‘Duur middel moet beschikbaar blijven’

Het middel elosulfase alfa moet beschikbaar blijven voor de elf Nederlandse patiënten met het Morquio-A-syndroom die het tot voor kort gebruikten. Internist Carla Hollak en kinderarts Frits Wijburg van het expertcentrum voor lysosomale stapelingsziekten Sphinx (deel van het AMC) hebben een voorstel gedaan voor een protocol dat dit mogelijk maakt.

Europese geneesmiddelenautoriteit EMA gaf in juni 2014 een vergunning voor het middel elosulfase alfa. In maart 2016 kwam Zorginstituut Nederland (ZiN) tot de conclusie dat het middel niet voor vergoeding in aanmerking kwam, wegens gebrek aan bewijs van effectiviteit.

Hollak en Wijburg doen daarom een voorstel voor een zogenaamde adaptive pathway naar een eventuele vergoeding van het middel dat een half miljoen euro per patiënt per jaar kost. Als fabrikant, patiëntenvereniging (VKS) en het ministerie van VWS het eens worden, zullen de Nederlandse Morquio-A-patiënten ten minste de komende jaren toegang hebben tot elosulfase alfa. Hollak: ‘Dan kun je uiteindelijk zeggen wie wel en wie geen baat heeft bij de behandeling. In zo’n situatie moet de fabrikant alle ruwe data van alle Europese patiënten aanleveren. Verder moet de behandeling volgens start- en stopcriteria plaatsvinden, die in een protocol zijn vastgelegd. Het is logisch om de prijs van het geneesmiddel tijdens de evaluatieperiode fors te verlagen. Tussentijds analyseert een onafhankelijke expertcommissie de resultaten. Die analyses krijgt het ZiN voorgelegd. Als dat vervolgens vindt dat de balans tussen effectiviteit en bijwerkingen goed uitpakt, en vergoeding adviseert, kan de minister onderhandelen over de uiteindelijk te betalen prijs.’

Zo’n adaptive pathway-model zou wat Hollak betreft ook voor andere middelen toepasbaar moeten zijn, zegt zij in een interview met Medisch Contact dat 7 juli verschijnt. ‘Het is een manier om snel en goed achter de effectiviteit van medicijnen te komen. Dat moet gebeuren, willen we uit volle overtuiging kunnen zeggen of een middel wel of niet werkt, en voor welke groep. Dan pas kunnen we goede richtlijnen maken voor het doelmatig toepassen van deze dure middelen.’

Sophie Broersen