Diabetesmiddel mogelijk van nut bij parkinson
1 reactieHet diabetesmiddel exenatide lijkt symptomen van parkinson iets te verminderen. Dit blijkt uit een gerandomiseerde trial die Dilan Athouda e.a. uitvoerden. De resultaten verschenen in The Lancet.
Exenatide is een glucagon-like peptide-1 (GLP-1) agonist die staat geregistreerd voor de behandeling van diabetes type 2. Uit dierproeven en een eerdere kleine test op mensen leek exenatide motorische en cognitieve symptomen bij parkinson te verminderen. Om dit verder na te gaan is het middel getest bij 62 patiënten, van wie er 32 exenatide (1x/week 2 mg subcutaan) kregen, en 30 een placebo. Daarnaast gebruikten ze hun dopaminerge medicijnen. Na 48 weken behandeling en 12 weken ‘washout’ vergeleken de onderzoekers de scores op het motorische deel van een veelgebruikte schaal, de MDS-UPDRS. Dit gebeurde in de off-fase.
In de behandelgroep was de score met 1 punt verbeterd, in de placebogroep 2 punten verslechterd. Ook na correctie voor verstorende factoren bleef er een significant verschil tussen beide. Er traden in beide groepen evenveel bijwerkingen op. Er waren geen significante verschillen in andere scores, en ook niet in de motorische score in de on-fase. Zoals de auteurs zelf ook zeggen: het middel verbetert de kwaliteit van leven niet meer bovenop de werking van dopaminerge medicatie. Desondanks zijn de resultaten interessant, zeker omdat een effect van de medicatie ook drie maanden na het stoppen ervan meetbaar is. Dat zou kunnen wijzen op meer dan symptomatische verbetering, en op een beschermend effect van het middel. Dat wil zeggen: mogelijk grijpt het in op hoe snel de ziekte vordert. Het is te vroeg om die conclusie te trekken, gezien de vragen die na deze vrij kleine studie nog bestaan. Ongetwijfeld volgen binnenkort meer onderzoeken die de rol van GLP-1-agonisten en verwante middelen bij neurodegeneratieve aandoeningen onder de loep nemen.
The Lancet, 2017. Doi: 10.1016/S0140-6736(17)31585-4 en 10.1016/S0140-6736(17)32101-3
Lees ook:
jan keppel hesselink
arts-pijnbehandelaar, Bosch en Duin
Het vinden van een nieuwe indicatie voor een oud of geregistreerd middel wordt tegenwoordig 'drug repositioning' of 'drug repurposing' genoemd, en dat wordt 'HOT'.
Ook EMA en andere registratie autoriteiten zijn hierin geïnteresseerd, omdat in het... algemeen het gaat om goedkope en langdurig geteste middelen.
Helaas is het vinden van financiering van de ontwikkeling nog een probleem, omdat de stof-patenten vaak verlopen zijn.
Soms kunnen super oude stoffen ingezet worden bij problematische aandoeningen.
Wij hebben bijvoorbeeld gevonden dat het oeroude anti-epilepticum fenytoine in een creme gebracht de brandende pijn bij dunne vezel neuropathie binnen 10 tot 30 minuten na het opbrengen tenminste 50% vermindert bij de meeste patiënten. Dat bleek ook uit single-blind n=1 studies, en het boeiende is vooral ook dat patiënten zo snel responderen. Niemand in de wereld had gedacht dat deze stof, die in 1908 gesynthetiseerd is, na meer dan een eeuw een geheel nieuwe toepassing kan krijgen in een nieuwe formulering!
Er zijn nog goudmijnen te delven in de oude vergeten stoffen voor moeilijk te behandelende aandoeningen, en dat geldt ook voor wees-indicaties.