Artsen overschatten toelatingseisen medicijnen

Amerikaanse internisten overschatten nogal eens in hoeverre een medicijn bewezen werkzaam moet zijn om te worden geregistreerd door de FDA. Zeker als het gaat om zogenaamde doorbraakmedicijnen. Dit schrijven Aaron Kesselheim e.a. in een kort artikel in JAMA.

Zij enquêteerden bijna zevenhonderd internisten over de betekenis van termen approval (toelating) en breakthrough (doorbraak) zoals die door de Amerikaanse geneesmiddelenautoriteit worden gebezigd. Zeker die laatste blijkt een verwarrende term: het gaat daarbij om medicijnen waarbij voorlopige resultaten – dat kunnen ook surrogaatuitkomsten zoals biomarkers zijn – op een positief effect wijzen. Sinds 2012 kan de FDA op basis daarvan besluiten een middel voortijdig toe te laten, als er sprake is van levensbedreigende aandoeningen. Van een ‘doorbraakmiddel’ staat dus nog niet vast dat het een verbetering is op bestaande middelen.
 
Ongeveer de helft van de ondervraagden denkt echter dat producenten sterk bewijs van werkzaamheid moeten leveren om hun middel als doorbraakmedicijn geregistreerd krijgen. Driekwart denkt dat het label inhoudt dat er high-quality bewijs is dat het nieuwe middel effectiever is dan bestaande medicijnen. Quod non.

Eerder was al aangetoond dat leken beïnvloed worden door termen als doorbraak en veelbelovend. Specialisten ontkomen hier niet aan. Een geneesmiddelenautoriteit kan artsen wel helpen door in hun berichtgeving helder uit te leggen wat die toelating inhoudt.

Sophie Broersen

JAMA, 2016. Doi:10.1001/jama.2015.16984