Science kiest nieuw PrEP-medicijn als wetenschappelijke doorbraak van 2024

In het jaarlijkse overzicht van Science met de belangrijkste wetenschappelijke doorbraken figureren deze keer twee biomedische toppers. Een daarvan voert de lijst zelfs aan. Het gaat om lenacapavir, een injecteerbaar medicijn dat hiv-infectie voorkomt en dat lang werkzaam blijft in het lichaam.

Klinische trials hebben in 2024 de enorme werkzaamheid van het medicijn aangetoond: 99,9 procent bescherming tegen hiv onder homoseksuele mannen en transgender personen. Ook bij vrouwen werkt het middel subliem: het bereikte 100 procent bescherming bij Afrikaanse adolescente meisjes en vrouwen.

Waarschijnlijk zal de Amerikaanse geneesmiddelen autoriteit, de FDA, lenacapavir in 2025 goedkeuren voor gebruik als preventief middel. Het middel is overigens al twee jaar op de markt voor mensen die hiv hebben en bij wie andere medicijnen niet werken. Nu kan het dus ook worden ingezet als de meest effectieve vorm van PrEP.

Science benadrukt dat het succes van lenacapavir voortkomt uit baanbrekend onderzoek naar het capside-eiwit van hiv, dat het genetische materiaal van het virus beschermt. Door dit eiwit te verstevigen, blokkeert het medicijn de belangrijkste stadia van virale replicatie en kan het genetisch materiaal van het virus niet het DNA van de gastheer bereiken. Maar zelfs als dit wel lukt dan zorgt lenacapavir er alsnog voor dat nieuw geproduceerde viruscapsules zo stijf zijn dat de vorming van virale deeltjes wordt voorkomen of verstoord.

Dat veel andere virussen ook capside-eiwitten hebben die een omhulsel vormen rond hun genetisch materiaal, biedt hoop dat ook deze in de toekomst met medicijnen zijn te bestrijden.

Hoe duur het middel wordt is nog niet bekend. Gilead heeft een deal gesloten met zes generieke fabrikanten om goedkope versies te produceren voor 120 ontwikkelingslanden, maar tot nu toe is er geen korting voor middeninkomenslanden zoals Brazilië, waar het grootste aantal mensen in Zuid-Amerika met hiv leeft.

De biomedische runner-up in de lijst van Science is CAR-T-therapie. Bijna vijftien jaar geleden ontwikkeld als behandeling tegen bloedkanker, blijkt het nu ook effectief in de behandeling van auto-immuunziekten. Daarbij worden T-cellen geïsoleerd, genetisch gemanipuleerd en vervolgens teruggeven aan de patiënt om B-cellen op te sporen en te vernietigen. Deze cellen spelen niet alleen een rol bij bepaalde soorten leukemie en lymfomen, maar ook bij auto-immuniteit, met name door het vrijgeven van auto-antilichamen die onder meer gewrichten, nieren en longen als doelwit hebben. Een reeks trials van bescheiden omvang heeft afgelopen jaar laten zien dat patiënten met onder meer lupus, sclerodermie, myositis en myasthenia gravis baat kunnen hebben bij deze therapie.