Patiënten in fase-II-trial hebben matige kans op werkzaam medicijn

Bijna een vijfde van de patiënten die deelnemen aan een fase-II-trial naar de werkzaamheid van een medicijn tegen kanker, krijgen op deze wijze een behandeling die uiteindelijk effectief genoeg blijkt voor goedkeuring door de FDA. Tot die slotsom komt een studie van Charlotte Ouimet e.a., gepubliceerd in Journal of the National Cancer Institute.

De onderzoekers identificeerden 2730 fase-II-trials, waaraan in totaal 25 duizend patiënten deelnamen, en waarin 332 medicijnen werden getest. 25 medicijnen werden geëvalueerd in meer dan tien onderzoeken, 155 in twee tot tien onderzoeken en 152 in slechts één onderzoek. Ouimet e.a. vonden dat de FDA uiteindelijk 71 medicijnen goedkeurde voor de geteste indicatie, en dat één op de zes patiënten (dat is 16 %) in fase-II-onderzoeken ook daadwerkelijk het medicijn in de geteste dosering had gekregen.

Dat maakt de kans nog wel veel lager dan in fase-III-onderzoeken, waar die, aldus een van de onderzoekers in een toelichting, als één op drie moet worden ingeschat. Overigens betekent toegang tot een medicijn dat later door de FDA wordt goedgekeurd uiteraard niet per se dat de patiënt er baat bij heeft.

https://doi.org/10.1093/jnci/djaf013