Van gentherapie naar geen therapie?

‘Interessant vak, neurologie, maar je kunt zo weinig doen.’ Dat hoor ik al sinds de start van mijn opleiding tot neuroloog. Hersenen, ruggenmerg, zenuwen en spieren vormen een fascinerend orgaansysteem, waar ik niet op uitgekeken raak. Maar met alleen fascinatie voor gezonde en zieke hersenen geef ik nog geen antwoord op de vraag van mijn patiënt.

Door goed te luisteren, aandachtig te observeren en een gerichte tik met de reflexhamer kunnen we net als honderd jaar geleden een neurologische diagnose stellen. Nieuw is dat we met een MRI-scan kunnen vaststellen dat de eergisteren doorgemaakte aanval van onduidelijke spraak het gevolg was van een TIA in de rechterhersenhelft, veroorzaakt door instabiele slagaderverkalking in de rechterhalsslagader. Dat we met zenuwechografie kunnen zien dat zenuwen ontstoken zijn, en met whole exome sequencing kunnen ontdekken wat de oorzaak is van een zeldzame bewegingsstoornis. We weten inmiddels ook dat progressieve gedragsstoornissen en epilepsie veroorzaakt kunnen worden door antistoffen gericht tegen delen van onze eigen hersenen.

We weten steeds beter wat er aan de hand is, of het erger wordt, of dat het weer zal overgaan. Vervolgens is de onvermijdelijke vraag: wat is eraan te doen? We kunnen tegenwoordig zoveel meer doen. Een halfzijdige verlamming met afasie kan weer geheel herstellen na het snel oplossen of mechanisch verwijderen van een bloedstolsel in een hersenslagader. Hevig trillen door de ziekte van Parkinson kan met diepe hersenstimulatie tot rust komen. Medicatie die het immuunsysteem beïnvloedt, kan nieuwe MS-aanvallen voorkomen. De nieuwste therapeutische ontwikkeling is toepassing van gentherapie bij een zeldzame vorm van erfelijke verlamming op de kinderleeftijd. Samenwerking tussen zorgprofessionals, wetenschappers en innovatieve bedrijven is de grootste gemeenschappelijke deler van deze successen.

De grootste bedreiging voor verdere innovatie is dat die onbetaalbaar wordt

Technologische en farmacologische ontwikkelingen hebben een enorme boost gegeven aan de diagnostische en therapeutische mogelijkheden voor patiënten met neurologische ziekten. De komende jaren staat er nog veel meer te gebeuren.

De grootste bedreiging voor verdere innovatie en brede implementatie is echter dat die onbetaalbaar wordt en daarmee niet algemeen toegankelijk. Het risico is daarom dat we van geen therapie naar gentherapie gaan, en weer terugkomen bij geen therapie.

We moeten leren hoe we dat risico kunnen afwenden. De meest voor de hand liggende mogelijkheid is reële en verantwoorde prijsvorming voor innovatieve diagnostiek en therapie. Zo voorkomen we dat die als een koekoeksjong de overige zorg uit het nest duwt en er vervolgens zelf achteraan kukelt. Een maatschappelijk debat over de private maar ook publieke rol van betrokken technologie- en farmaceutische bedrijven is daarom noodzakelijk.

Als zorgverleners hebben we zelf de taak continu te leren; daarom evalueren we of zorg die we leveren wel het meest effectief en doelmatig is. De eerste conclusie is dat niet alles wat kan ook moet. Persoonsgerichte zorg is immers ook samen beslissen om een behandeling niet te doen. Bij voorkeur doen we dat samen op een moment dat de patiënt er nog goed over kan meedenken.

Tot slot: innovatie is lang niet altijd hoogtechnologisch en duur. Ziekte en handicap zijn deels te voorkomen door het bevorderen van een gezonde leefstijl en leefomgeving. Nieuwe zorgmodellen gericht op regionale samenwerking en het ontschotten van het medische en sociale domein kunnen bijdragen aan zelfstandig functioneren en maatschappelijke participatie. Een handicap hoeft geen belemmering te zijn om op passende wijze te kunnen werken, te sporten en te genieten van het leven.

Wanneer weer eens tegen me wordt gezegd ‘Interessant vak, neurologie’ zal ik beamend antwoorden met de uitdagende uitnodiging om samen verder te leren en te innoveren, want er is nog zoveel moois te doen. 

Ewoud van Dijk is neuroloog in het Radboudumc en voorzitter van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie.