Veel nieuwe geneesmiddelen niet beter dan bestaande

Meer dan de helft van alle nieuwe medicijnen die tussen 2011 en 2017 in Duitsland op de markt kwamen zijn op de keper beschouwd niet beter dan bestaande medicatie voor dezelfde indicaties.

Beate Wieseler e.a. van het Duitse agentschap IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen, Keulen) laten dat zien in BMJ.

Ze onderzochten 216 geneesmiddelen, alle goedgekeurd door de EMA. Slechts 54 daarvan hadden aanmerkelijke meerwaarde. Van 35 medicijnen was de toegevoegde waarde zo gering dat die volgens de auteurs niet in een getal kon worden uitgedrukt. En als er al sprake was van toegevoegde waarde, dat gold dat lang niet voor alle patiënten, maar voor een subgroep. Vooral geneesmiddelen op het gebied van diabetes, neurologie en psychiatrie scoren niet goed.

Beperkte informatie over de effectiviteit van medicijnen zou de prijs zijn die betaald moet worden voor versnelde toelating van innovatieve medicijnen, met name op het gebied van de oncologie. Dat zou dan worden gecompenseerd door ‘post-approval evidence’. Maar dat ontmaskeren Wieseler e.a. als illusoire hoop. Niet alleen is er voor de meeste oncologische medicijnen die tussen 2009 en 2013 door de EMA  werden toegelaten geen wetenschappelijk bewijs dat ze goed scoren op klinische uitkomstmaten als overleving en kwaliteit van leven, ook ontbreken de beloofde postmarketing-studies die in die lacune hadden kunnen voorzien. Treurig is dat dit laatste niet leidt tot sancties door de controlerende instanties.

Het beeld dat de onderzoekers schetsen stemt sowieso nogal droef: de huidige manier van werken remt volgens hen de ontwikkeling van nieuwe medicijnen doordat grote groepen patiënten worden geïncludeerd in trials waarin op zijn best zogeheten me-too-medicijnen worden getest. Weggegooid geld, menen Wieseler e.a. Kritisch zijn ze ook over kankerbehandelingen op basis van kennis van het individuele genoom; die leveren slechts voordeel op voor beperkte subgroepen van patiënten. De algehele patiëntenpopulatie heeft er geen baat bij. 

De conclusie van Wieseler e.a.: agentschappen zoals de EMA moeten minder koersen op versnelde toelating, maar moeten ‘robuuste evidentie’ eisen op basis van langdurige en voldoende omvangrijke RCT’s.