Inloggen
Laatste nieuws
Nieuws

Twee kinderen overleden na toediening medicijn Zolgensma

Plaats een reactie

Twee kinderen zijn overleden na de toediening van de gentherapie Zolgensma voor de spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). De patiënten, een in Rusland en de ander in Kazachstan, ontwikkelden acuut leverfalen tussen vijf en zes weken na toediening van de gentherapie. Acute leverproblemen zijn een bekende bijwerking van het middel, maar het is voor het eerst dat er kinderen zijn overleden aan de gevolgen hiervan.

Farmaceut Novartis, producent van het middel, meldt dat dit het veiligheidsprofiel van het medicijn niet verandert en dat de voordelen van Zolgensma nog steeds opwegen tegen de risico’s. Wel zal Novartis de productinformatie van Zolgensma hierop aanpassen. Acuut leverfalen is een bekende bijwerking van het medicijn, en het advies is dan ook voor en na toediening van het medicijn corticosteroïden toe te voegen. Zolgensma bestaat uit een adeno-geassocieerde virale vector om een kopie van het SMN1-gen in te brengen in de cellen van motorische neuronen en wordt eenmalig via infuus ingebracht. Sinds 2014 zijn wereldwijd inmiddels meer dan duizend kinderen met Zolgensma behandeld.

Vergoeding Nederland

Zolgensma werd per 1 november 2021 in Nederland in het basispakket opgenomen, na prijsonderhandeling, samen met Ierland en België, met de fabrikant. De kosten van de therapie zijn ongeveer 1,9 miljoen euro per patiënt. Over de hoogte van de prijs die Nederland betaalt is niets bekend. In Nederland is tot nu toe een aantal kinderen ermee behandeld, van wie sommigen voordat de vergoeding in het basispakket zat. Per jaar zijn er circa tien tot twintig patiënten die bij het middel baat kunnen hebben; dit zijn voornamelijk patiënten met SMA type 1. SMA is sinds 1 juni 2022 toegevoegd aan de hielprikscreening.

SMA

SMA is een erfelijke progressieve neuromusculaire aandoening, waarvan de meest ernstige vorm wordt veroorzaakt door mutaties in het SMN1-gen, SMA type 1. Als gevolg daarvan ontstaat een tekort aan goed functionerend SMN-eiwit. Aangezien het SMN-eiwit essentieel is voor de zenuwcellen in het ruggenmerg leidt een tekort hieraan bij SMA tot zwakte van de spieren in de schouders, heupen, bovenbenen en bovenrug en soms van de ademhalingsspieren en de spieren die worden gebruikt bij het slikken. SMA type 1 ontstaat binnen zes maanden na de geboorte en kinderen overlijden zonder behandeling binnen twee jaar.

Lees ook
Nieuws dure geneesmiddelen Zolgensma
  • Sophie Niemansburg

    Sophie is journalist bij Medisch Contact. Ze is tevens arts maatschappij + gezondheid en ethicus. Haar focus bij Medisch Contact is onder meer tuchtrecht.  

Op dit artikel reageren inloggen
Reacties
  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.