Science: biomedische doorbraken van 2020

Dat Science in het traditionele jaaroverzicht van wetenschappelijke doorbraken de komst van een hele serie covid-19-vaccins op nummer 1 heeft gezet, zal niemand verrassen. Half december waren er al 52 vaccins onderwerp van klinisch onderzoek. Nooit eerder hebben, volgens het blad, onderzoekers zo snel zo veel experimentele vaccins tegen hetzelfde virus ontwikkeld. Nooit eerder ook werkten zo veel concurrenten zo open en frequent samen, soms met revolutionaire methoden zoals de mRNA-vaccins van Pfizer-BioNTech en Moderna. Maar het blad ziet nog wel tal van praktische en logistieke obstakels: productieproblemen, storingen in de toeleveringsketens en distributiekanalen, mutaties in SARS-CoV-2, en het feit dat vaccins ziekten weliswaar kunnen voorkómen, maar niet de overdracht waarmee het einde van de pandemie zou worden vertraagd. En er kunnen nog altijd zeldzame, maar ernstige bijwerkingen aan het licht komen. Verder, aldus Science, is het virus helaas opgedoken in een ‘informatie-ecosysteem’ dat het sneller verspreiden van verkeerde informatie en leugens bevordert.

Science noemt in het jaaroverzicht nog drie biomedische stappen voorwaarts. Ten eerste de ontwikkeling van een artificiële-intelligentieprogramma waarmee valt te voorspellen wat de ruimtelijke vorm zal zijn van een reeks aminozuren die zich vouwen tot een eiwit. Een belangrijke tool omdat, zoals bekend, de precieze vorm van een eiwit zijn biochemische functies bepaalt. Het nieuwe programma kan zo helpen bij het doorzien van ziektemechanismen en het gericht ontwikkelen van nieuwe medicijnen.

En dan was er opnieuw CRISPR, de gene-editing-techniek waarvoor afgelopen jaar Emmanuelle Charpentier en Jennifer Doudna de Nobelprijs voor scheikunde ontvingen. Voor het eerst is namelijk een handvol patiënten daarmee succesvol behandeld. Het ging om mensen met twee erfelijke bloedziekten: bètathalassemie en sikkelcelziekte. Bij drie patiënten met de laatstgenoemde ziekte werden bloedstamcellen geoogst. Vervolgens werd met de CRISPR-techniek een genetische ‘uit’-schakelaar uitgeschakeld, waardoor ze weer hemoglobine konden aanmaken en geen last meer hadden van de pijnlijke aanvallen. Daaraan vooraf ging chemotherapie waarmee zieke bloedstamcellen werden bestreden. Zeven andere patiënten die normaal gesproken bloedtransfusies kregen voor bètathalassemie, kregen een soortgelijke behandeling. Ze hebben sindsdien geen transfusies meer nodig. Zoals vaker bij dit soort innovatieve interventies liegt het prijskaartje er niet om: 1 miljoen dollar per patiënt. En daardoor is deze benadering, mits die succesvol blijkt in grotere trials, voorlopig buiten het bereik van een groot deel van Afrika, juist de plaats waar de meeste mensen met sikkelcelziekte leven.

En ten slotte was er ook nog steeds een ander virus dat de mensheid al decennia bezighoudt: hiv. Bekend is dat ongeveer een half procent van de 38 miljoen met hiv besmette mensen het virus onder controle heeft zonder dat ze daarvoor antivirale medicatie nodig hebben. Hoe doen ze dat? Het blijkt dat dit te maken heeft met de manier waarop het virus zich verbergt in hun eigen genen. Dat ‘verstoppen’ is grofweg gezegd de manier waarop hiv (of beter het ‘provirus’ daarvan) nieuwe virussen aanmaakt. Bij een zeer kleine groep mensen houdt het halt in delen van de chromosomen waarvan zelden DNA wordt getranscribeerd en worden de provirussen die zich op een gevaarlijker plek bevinden daar door het immuunsysteem verwijderd, zo blijkt uit onderzoek dat in 2020 naar buiten kwam. De vraag is nu, aldus Science: kun je het immuunsysteem van de meerderheid van de hiv-patiënten zodanig trainen dat ze dat ook voor elkaar krijgen?