Doorbraak in CRISPR-Cas9-behandeling voor erfelijke aandoeningen
Eind vorig jaar werd door de FDA de eerste behandeling met de genetische ‘kniptechniek’ CRISPR-Cas9 goedgekeurd voor sikkelcelanemie. Het gaat om een ex-vivotherapie: stamcellen werden met de techniek voorbehandeld en daarna teruggegeven aan de patiënt.