Laatste nieuws
kosten & baten

Vergoeding duur middel vraagt breder fundament

Plaats een reactie

Nieuw model weegt ook maatschappelijke argumenten

Of een weesgeneesmiddel al dan niet wordt vergoed, hangt af van noodzakelijkheid, effectiviteit, kosteneffectiviteit en uitvoerbaarheid. Maar in de praktijk blijken meer factoren een rol te spelen, waaronder morele. Daarom bepleiten deskundigen aan de Erasmus Universiteit een alternatief beoordelingsmodel.

Weesgeneesmiddelen voor patiënten met zeldzame erfelijke ziekten staan in de schijnwerpers vanwege de hoge kosten per patiënt. Volgens de beleidsregel weesgeneesmiddelen worden ze vier jaar vergoed, op voorwaarde dat uitkomstenonderzoek wordt uitgevoerd naar de (kosten)effectiviteit ervan. Na deze periode brengt het College voor Zorgverzekeringen (CVZ) een advies uit aan de minister van Volksgezondheid over het continueren van de vergoeding.

In 2012 werden de eerste dossiers beoordeeld door CVZ: alglucosidase alfa (Myozyme) voor de behandeling van de ziekte van Pompe en agalsidase alfa en bèta (Replagal en Fabrazyme) voor de behandeling van de ziekte van Fabry. Voor alle middelen werd een therapeutische meerwaarde vastgesteld. Bij de ziekte van Pompe gaat het om een spectrum van aandoeningen waarbij de ziekte zich kan presenteren op elke willekeurige leeftijd. Aparte kosteneffectiviteitsanalyses werden uitgevoerd voor de twee uiteinden van het klinische spectrum.1 Voor de behandeling van de ziekte van Fabry werd één dossier voor twee geneesmiddelen ingediend met de resultaten voor agalsidase alfa en beta.2 De dossiers voor de ziekte van Pompe en de ziekte van Fabry werden door de CFH op wetenschappelijke gronden beide als voldoende beoordeeld. Uitkomstenonderzoeken voor idursulfase (Elaprase) en galsulfase (Naglazyme), respectievelijk voor de behandeling van mucopolysacharidose (MPS) II en VI werden in de zomer van 2011 ingediend. Deze uitkomstenonderzoeken zijn nog niet besproken binnen de CFH. De resultaten van de kosteneffectiviteitsanalyses zijn weergegeven in tabel 1. De incrementele kosteneffectiviteitsratio (IKER) wordt uitgedrukt in kosten per voor kwaliteit gecorrigeerd gewonnen levensjaar (QALY).

Debat
In de zomer van 2012 werden voorlopige adviezen van CVZ met betrekking tot de vergoeding van alglucosidase alfa en agalsidase alfa en bèta gelekt naar de pers. Daarin werd de minister geadviseerd om de vergoeding voor deze middelen stop te zetten, behalve voor de behandeling van infantiele patiënten met de ziekte van Pompe. Een belangrijk argument hierbij was de ongunstige kosteneffectiviteit van de geneesmiddelen. De adviezen leidden tot grote consternatie onder patiënten, artsen en farmaceutische bedrijven, tot Kamervragen en tot een levendig debat in de Nederlandse samenleving. Door voorstanders van vergoeding werd het recht op toegang tot zorg en gelijke behandeling van patiënten met zeldzame ziekten en vaker voorkomende ziekten benadrukt. In september bracht het CVZ het definitieve en herziene advies aan de minister uit: zowel voor de ziekte van Pompe (alle patiënten) als voor de ziekte van Fabry (beide middelen) werd geadviseerd om de vergoeding te continueren.

Onvoldoende houvast
Hoe moet het nu verder? Het is duidelijk dat het uitkomstenonderzoek zoals nu opgezet onvoldoende houvast biedt voor het onderbouwen van vergoedingsbeslissingen. Het maakt wel duidelijk hoezeer de kosteneffectiviteit wordt bepaald door de prijs van het medicijn en de voorgeschreven dosering. Ook brengt het aan het licht hoezeer de werkzaamheid per patiënt kan verschillen. Maar onderzoek naar factoren die effectiviteit voorspellen is in deze pleine populaties vaak niet mogelijk. Bovendien blijft de vraag waarom de samenleving bereid lijkt om zoveel te betalen voor weesgeneesmiddelen onbeantwoord. Is het de ernst van de aandoening, de onrechtvaardigheid van het krijgen van een zeldzame ziekte, het ontbreken van alternatieven voor behandeling of de opvatting dat mensen met een zeldzame aandoening gelijke rechten hebben op toegang tot goede zorg? Ligt het aan de hoge waarde die we toekennen aan verbetering van de kwaliteit van leven, het feit dat het vaak kinderen betreft, het belang van de vinding voor de ontwikkeling van toekomstige geneesmiddelen en het stimuleren van wetenschappelijke vooruitgang, of de geringe impact van deze middelen op het totale geneesmiddelenbudget? Al deze factoren spelen vaak in meerdere of mindere mate een rol in de besluitvorming, zij het impliciet. Daardoor is het besluitvormingsproces weinig transparant en de verantwoording van genomen vergoedingsbesluiten lastig.

Gewogen scores
Dat kan beter, namelijk als bovengenoemde factoren op een systematische manier tegen elkaar worden afgewogen met behulp van Multi Criteria Decision Analysis (MCDA). MCDA is een verzamelnaam voor een aantal kwantitatieve methoden waarmee het belang van diverse, zeer uiteenlopende criteria wordt bepaald.3 4 Tabel 2 geeft een versimpelde vergelijking tussen een nieuw fictief medicijn voor een veelvoorkomende ziekte (diabetes 2) en een behandeling met Myozyme voor infantiele Pompe-patiënten. In het bovenste gedeelte van de tabel worden de scores van de twee behandelingen op tien criteria weergegeven. De kosteneffectiviteit voor de diabetesbehandeling is vele malen gunstiger, maar de overige criteria zijn gunstiger voor de behandeling van de ziekte van Pompe. Omdat de criteria niet op dezelfde schaal worden gemeten, zijn deze scores gestandaardiseerd. Vervolgens worden aan elk van de criteria gewichten toegekend. In het voorbeeld zijn hypothetische gewichten gebruikt. Er zijn methoden beschikbaar om de waarde van deze gewichten vast te stellen. De totale score van de twee behandelingen wordt berekend door de gewogen gestandaardiseerde scores te sommeren. In dit voorbeeld wordt de behandeling voor infantiele Pompe-patiënten geprefereerd boven het nieuwe fictieve medicijn voor diabetes 2.

Positie op de markt
Wij realiseren ons dat er methodologisch nog vele uitdagingen liggen, maar het is de moeite waard om die aan te gaan. Te beginnen bij de keuze van de criteria. Wij zijn van mening dat in dit afwegingsproces ook factoren moeten worden meegenomen die betrekking hebben op het productieproces van een geneesmiddel, de positie van het middel op de markt en de vooruitzichten en winstverwachtingen voor de fabrikant. Om een paar voorbeelden te noemen: als het ingewikkeld is om een middel te produceren zal de betalingsbereidheid groter zijn. Maar als het aannemelijk is dat een weesgeneesmiddel ook kan worden ingezet voor de behandeling van andere (wees-)ziektes dan zijn de winstverwachtingen beter en ligt het minder voor de hand om een extreem hoge prijs te betalen. Ook als er al andere weesgeneesmiddelen voor een bepaalde indicatie op de markt zijn is het minder vanzelfsprekend om nog een duur middel toe te laten.

Als het lukt om alle factoren op een systematisch manier in de besluitvorming mee te nemen en te vertalen naar criteria, dan kan het debat over de betaalbaarheid van weesgeneesmiddelen beter onderbouwd worden en zullen toekomstige vergoedingsbeslissingen transparanter en eenduidiger zijn. Dit zal zowel het politieke en maatschappelijke draagvlak voor deze besluiten als de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor patiënten met zeldzame aandoeningen ten goede komen.


Tim Kanters, Institute for Medical Technology Assessment, Erasmus Universiteit Rotterdam

Ans van der Ploeg, Centrum voor lysosomale en metabole ziekten, afdeling Kindergeneeskunde, Erasmus MC Rotterdam

Maureen Rutten-van Mölken, Institute for Medical Technology Assessment, Erasmus Universiteit Rotterdam

Leona Hakkaart, Institute for Medical Technology Assessment, Erasmus Universiteit Rotterdam


contact: kanters@bmg.eur.nl ; cc: redactie@medischcontact.nl

Geen belangenverstrengeling gemeld

De auteurs hebben het uitkomstenonderzoek naar het weesgeneesmiddel voor de behandeling van de ziekte van Pompe, de ziekte van Hunter (mucopolysaccharidose type II) en de ziekte van Maroteaux-Lamy (mucopolysaccharidose type VI) uitgevoerd.



Lees ook

Voetnoten

1. College voor zorgverzekeringen : Advies alglucosidase alfa (Myozyme®) bij de indicatie 'ziekte van Pompe'. Diemen; 2012.
2. College voor zorgverzekeringen : Advies agalsidase alfa (Replagal®) agalsidase beta (Fabrazyme®) bij de indicatie 'ziekte van Fabry'. Diemen; 2012.
3. Baltussen R, Niessen L: Priority setting of health interventions: The need for multi-criteria decision analysis. Cost Eff. Resour. Alloc. 2006, 4: 14.
4. Tsiachristas A, Cramm JM, Nieboer A, Rutten-van Mölken M: Broader economic evaluation of disease management programs using multi-criteria decision analysis. Int.J.Technol.Assess.Health Care 2013, 29: 1-8.

Klik voor groter beeld
Klik voor groter beeld
<b>Download dit artikel (PDF)</b>
kosten & baten
Op dit artikel reageren inloggen
Reacties
  • Er zijn nog geen reacties
 

Cookies op Medisch Contact

Medisch Contact vraagt u om cookies te accepteren voor optimale werking van de site, kwaliteitsverbetering door geanonimiseerde analyse van het gebruik van de site en het tonen van relevante advertenties, video’s en andere multimediale inhoud. Meer informatie vindt u in onze privacy- en cookieverklaring.